多款胃癌疗法上榜！安进双特异性抗体入围
上周FDA共发出8项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。药物：Telomelysin（OBP-301）研发企业：Oncolys BioPharma治疗疾病：食管癌简介：Telomelysin是经过基因工程改造的5型腺病毒（type 5 adenovirus），能特异性地在癌细胞内复制并破坏癌
国内首个法布雷病特效药法布赞®上市，“生命礼赞”罕见病援助项目同时启动
2020年6月6日，法布赞®中国上市会在北京和上海线上同步举行，宣布中国首个法布雷病特效药法布赞®（注射用阿加糖酶β）在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。同时，中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目，为符合条件的患者提供药品援助，减轻患者经济负担。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA优先审查，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款突破性药物，联合GM-CSF治疗原发难治高危儿童的总缓解率(ORR)达到了78%、50%患者无进展生存期(PFS)达到了24个月！
重磅！黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞®在华获批，儿童罕见病迎来新“解法”
2020年6月3日，赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®,Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
HER2阳性胃癌首个ADC药物！阿斯利康/第一三共Enhertu显著延长患者生存，将重新定义胃癌治疗！
Enhertu将成为治疗HER2阳性胃癌的第一个抗体药物偶联物(ADC)药物，将为这类毁灭性癌症带来一个重要的新疗法。
抑郁症研究及药物研发最新进展
2020年6月2日讯 /生物谷BIOON /--据外媒报道，COVID-19疫情导致全球赛事停摆、东京奥运会延期一年，大量的运动员心理健康遭到巨大的威胁，出现抑郁症症的比例显着增加。如国际职业足球运动员联合会对1602名运动员的调查显示22%和13%的女/男运动员出现抑郁症状。澳大利亚关于150多名运动员的调查发现55%的运动员出现焦虑症症状，45%出现抑郁
科学家开发出新型遗传数据库—gnomAD 有望帮助攻克多种罕见疾病！
2020年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自麻省理工学院、哈佛大学和伦敦帝国理工学院等机构的科学家们通过研究开发了世界上最大的DNA遗传突变公开数据库，其中有些突变会引发人类疾病。研究人员在7篇具有里程碑意义的文章中描述了这种数据库，即基因组聚合数据库（gnomAD，Genome Aggregation Database）， 其中包括了来自
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！葛兰素史克Nucala第三个适应症获美国FDA优先审查！
Nucala已被批准治疗2种嗜酸性粒细胞疾病，是首个被证明可减少HES耀斑（症状恶化或嗜酸性粒细胞水平超过阈值需要升级治疗）的治疗药物。
疟疾新药！美国FDA批准青蒿琥脂静脉注射剂：唯一治疗严重疟疾的药物！
青蒿琥脂静脉注射制剂是美国FDA唯一批准治疗严重疟疾的药物。
解决疾病根源！Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。