基因疗法
BioMarin
FGFR3
vosoritide
Adakveo
crizanlizumab
C型利钠肽
软骨发育不全症
补体5a
ANCA
avacopan
C5aR
血管炎
P-选择素
血管闭塞性危象
NTM
阿米卡星
非结核分枝杆菌
鸟型分枝杆菌
MAC
Insmed
Lumevoq
诺华
镰状细胞病
Arikayce
VOC
Leber遗传性视神经病变
CD38
daratumumab
Darzalex Faspro
兆珂
倍力腾 系统性红斑狼疮儿
因子VIII
BMN270
Roctavian
valoctocogene roxaparvovec
valrox
强生
轻链AL淀粉样变性
罕见病
GenSight Biologics
GS010
A型血友病
囊性纤维化
Vertex
达雷妥尤单抗
CF
ivacaftor
Kalydeco
LHON
全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
Roctavian是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，在美欧均遭遇挫折。
全球首个且唯一！GSK生物制剂*倍力腾二度参展进博会，为系统性红斑狼疮儿童患者带来希望
2020年11月6日，在第二届进博会上，倍力腾（化学名：贝利尤单抗）以全球首个获批用于治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）的生物制剂身份首次亮相，备受瞩目。在刚刚开幕的第三届进博会上，贝利尤单抗有了另一个身份——全球首个且唯一用于治疗儿童系统性红斑狼疮的生物制剂，为饱受疾病困扰的患儿和家庭带来新的治疗选择。
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生Darzalex皮下制剂申请新适应症：血液学缓解率高达92%
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
囊性纤维化(CF)新药！Kalydeco获欧盟批准：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！
Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物，早期治疗有潜力改变疾病进程！
“维”来可期 焕然一“心”，辉瑞罕见病创新药物维万心®精彩亮相进博会
2020年11月6日，在第三届中国国际进口博览会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊（Tafamidis，商品名：维万心® ，VYNDAMAX ®）精彩上市。于9月底在国内正式获批的氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，它的问世填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
罕见血管炎新药！首个口服选择性补体C5a受体抑制剂avacopan在欧盟进入审查！
avacopan通过精确地阻断C5aR，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国进入审查!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟批准，预防血管阻塞危象(VOC)!
Adakveo是第一个被批准用于SCD患者预防血管阻塞性危象(VOC)的靶向疗法。
重磅！Arikayce在欧盟获批：首个治疗鸟型分枝杆菌(MAC)所致非结核分枝杆菌(NTM)肺病的药物!
Arikayce是目前唯一治疗MAC肺部疾病的药物