诺华
葛兰素史克
美泊利单抗
高嗜酸性粒细胞综合征
B因子抑制剂
C3G
嗜酸性粒细胞
C3肾小球病
鸟型分枝杆菌
IL-5
mepolizumab
Nucala
非结核分枝杆菌
iptacopan
Fintepla
Dravet综合征
Zogenix
癫痫
芬氟拉明
异染性脑白质营养不良
Orchard Therapeutics
补体系统
替代途径
PD-L1抗体
Libmeldy
MLD
阿米卡星
NTM
C5aR
avacopan
血管炎
补体5a
BioMarin
ANCA
基因疗法
GS010
Leber遗传性视神经病变
LHON
Lumevoq
C型利钠肽
FGFR3
镰状细胞病
血管闭塞性危象
Arikayce
Insmed
MAC
VOC
P-选择素
vosoritide
软骨发育不全症
Adakveo
crizanlizumab
GenSight Biologics
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
罕见血管炎新药！首个口服选择性补体C5a受体抑制剂avacopan在欧盟进入审查！
avacopan通过精确地阻断C5aR，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国进入审查!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟批准，预防血管阻塞危象(VOC)!
Adakveo是第一个被批准用于SCD患者预防血管阻塞性危象(VOC)的靶向疗法。
重磅！Arikayce在欧盟获批：首个治疗鸟型分枝杆菌(MAC)所致非结核分枝杆菌(NTM)肺病的药物!
Arikayce是目前唯一治疗MAC肺部疾病的药物
嗜酸性粒细胞疾病靶向疗法！葛兰素史克Nucala在欧盟进入审查：治疗3个新适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著降低蛋白尿水平！
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
基石药业宣布PD-L1抗体获FDA孤儿药资格
10月19日，基石药业宣布，美国FDA授予其PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤。这是继今年7月美国FDA授予其抗PD-1单抗CS1003用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格后，基石药业免疫疗法产品线获得FDA授予的第二个孤儿药资格。值得一提的是，基石药业还计划近期向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交舒格利单抗治疗
罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟CHMP推荐批准，治疗Dravet综合征！
在全部3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。