PNH
C5抑制剂
ravulizumab
Ultomiris
非典型溶血性尿毒综合征
阵发性夜间血红蛋白尿
Alexion
aHUS
CTI
胶质母细胞瘤
JAK抑制剂
pacritinib
骨髓纤维化
严重血小板减少症
B因子抑制剂
C3G
Dova
Doptelet
TPO-RA
促血小板生成素受体激动剂
血小板减少症
化学诱导的血小板减少症
CIT
avatrombopag
iptacopan
C3肾小球病
替代途径
补体系统
诺华
抗体药物偶联物
吉利德
Alnylam
芬氟拉明
lumasiran
RNAi
Disarm Therapeutics
原发性高草酸尿症
癫痫
Zogenix
Orchard Therapeutics
MLD
异染性脑白质营养不良
Dravet综合征
Fintepla
SARM1抑制剂
礼来
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
ADC
Immunomedics
Trodelvy
sacituzumab govitecan
罗氏
剪接修饰剂
轴突变性
神经退行性变
risdiplam
SMA
SMN2
Libmeldy
罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟CHMP推荐批准，治疗Dravet综合征！
在全部3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
罕见肝病新药！Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。
靶向轴突变性！礼来13.5亿美元收购Disarm Therapeutics，获新型强效SARM1抑制剂项目！
Disarm已发现了新型、强效SARM1抑制剂，并正将其推进至临床前研究。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在日本申请上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
胶质母细胞瘤新药！吉利德210亿美元收购的下一代抗体偶联药物Trodelvy获美国FDA孤儿药资格！
Trodelvy是第一个被批准的靶向Trop-2的抗体偶联药物（ADC），已被批准治疗三阴性乳腺癌。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib将在2021年上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan获欧盟优先药物资格！
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
治疗化疗诱导的血小板减少症！口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet 3期临床失败！
Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂。