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罕见肝病新药!Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功:显著改善瘙痒!

Livmarli(maralixibat)是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2022-10-31

罕见原发性免疫缺陷新药!口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-10-31

类风湿性关节炎(RA)新药!葛兰素史克终止抗GM-CSF单抗otilimab 3期临床项目!

otilimab是一种靶向粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的单克隆抗体,开发用于治疗中度至重度类风湿性关节炎(RA)。

2022-10-28

多发性硬化(MS)新药!口服S1P受体调节剂Zeposia:不影响新冠疫苗接种效果,改善长期认知功能!

无论之前是否暴露于COVID-19,接受Zeposia治疗的大多数患者,在接种COVID-19疫苗后都能产生免疫反应。此外,接受Zeposia治疗的患者,长期认知功能改善。

2022-10-28

HR+乳腺癌创新疗法!阿斯利康下一代雌激素受体降解剂(ngSERD)camizestrant 3期临床疗效显著!

camizestrant是一种强效的下一代口服选择性雌激素受体降解剂(ngSERD)和纯粹的雌激素受体α(ERα)拮抗剂,正被开发用于解决激素受体阳性(HR+)乳腺癌中的未满足医疗需求。

2022-10-28

视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)新药!长效C5补体抑制剂Ultomiris 3期临床:治疗73周,零复发!

Ultomiris是第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂,可提供即时、完全和持续的补体抑制。

2022-10-28

肾性贫血新药!葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat,达普司他)获美国FDA顾问委员会部分支持!

Duvroq(达普司他)是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),与罗沙司他(roxadustat,爱瑞卓®)是同一类药物,后者率先在中国获得全球首批。

2022-10-28

首个口服微生物组疗法!SER-109(高纯厚壁菌孢子)获美国FDA优先审查:预防复发性艰难梭菌感染(rCDI)!

如果获得批准,SER-109将成为第一种获得美国FDA批准的口服微生物组疗法。

2022-10-28

嗜酸性食管炎(EoE)新药!IL-5抑制剂Fasenra 3期临床:显著改善组织学疾病缓解,但没有改善吞咽困难!

Fasenra能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基(IL-5Rα),并独特地吸引自然杀死细胞(NK cell),通过细胞凋亡(程序性细胞死亡)诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。

2022-10-27

HR+乳腺癌创新疗法!阿斯利康首创泛AKT激酶抑制剂capivasertib 3期临床疗效显著!

capivasertib是一种泛AKT(pan-AKT)激酶抑制剂,针对全部3种AKT异构体(AKT1/2/3)具有强效抑制作用。

2022-10-27