罕见病
PNH
C5补体抑制剂
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
FRα
叶酸受体α
卵巢癌
铂耐药
抗体偶联药物
aHUS
依库珠单抗
巨细胞病毒
CMV
Maribavir
Livtencity
丙酮酸激酶缺乏症
变构激活剂
非典型溶血性尿毒症综合征
PKD
mitapivat
IL-1受体拮抗剂
新型冠状病毒肺炎
GSK3036656
法布里病
pegunigalsidase alfa
ProCellEx
结核病
抗生素
2型炎症
度伐利尤单抗
结节性痒疹
植物细胞蛋白表达系统
重症肌无力
单克隆抗体
gantenerumab
COVID-19
β淀粉样蛋白
阿尔茨海默氏症
zilucoplan
gMG
补体C5抑制剂
Dupixent
首个结节性痒疹药物！欧盟CHMP推荐批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
结核病新药！新型抗结核抗生素GSK3036656 2a期临床：疗效显著!
GSK3036656是一种潜在的新型结核病抗生素，能够以低剂量每天一次使用：治疗14天显示出良好的耐受性，并显示出早期杀菌活性（EBA）。
法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!
zilucoplan是一种自我皮下注射（SC）的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂）。
治疗早期阿尔茨海默(AD)！罗氏抗淀粉样蛋白抗体药物gantenerumab 2项全球3期研究失败！
2项研究没有达到减缓早期AD患者临床衰退的主要终点。gantenerumab去除患者大脑中β淀粉样蛋白的水平低于预期。
美国FDA授予抗炎药Kineret紧急使用授权(EUA)：治疗新冠肺炎(COVID-19)住院成人患者!
Kineret（anakinra）是一种白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，已被批准用于治疗类风湿性关节炎（RA）等炎症性疾病。IL-1与炎症性疾病相关，包括COVID-19中的急性严重肺部炎症
铂耐药卵巢癌创新药！美国FDA批准抗体偶联药物Elahere：华东医药引入中国开发!
Elahere是一种靶向FRα的首创（first-in-class）抗体偶联药物（ADC），也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
助力移植！巨细胞病毒(CMV)创新药Livtencity在欧盟获批：用于移植受者，治疗难治性CMV感染!
Livtencity是一种新分子实体，疗效优于常规疗法且安全性更高，将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗。