Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症(MMA)是一种严重的代谢紊乱,最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶(MMUT)基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现,即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此,将MMUT输送至中枢神经系统(CNS)可能会为患者提供神经保护,甚至可能为治疗带来好处。
Immunity: Foxp3通过IL-2介导胸腺Treg细胞免疫耐受活性的形成
调节性T(Treg)细胞在建立和维持免疫耐受中起着至关重要的作用。大多数Treg细胞表达CD25分子(IL-2R受体),它与白介素IL-2之间存在高亲和力,CD25激活后通过诱导转录因子STAT5的激活来发出信号。 IL-2在Treg的细胞生物学的多个方面起着核心作用。
Cell: 肠道微生物组长期的遗传稳定性与个体特异性
人的肠道具有多种多样的微生物群落,它们之间存在较大差异。此前的交叉-横断面分析已将这些变异与人类健康和疾病表型相关联。肠道微生物群也会在个体的生命过程中发生变化,该变化与宿主健康和疾病状况之间存在互为因果的多重联系。此前多项研究评估了微生物分类学组成的时间变化,并为针对宿主与微生物组串扰对健康和疾病的后果进行针对性的机制性研究奠定了基础,包括早期的研究儿童期,早发1型和2型糖尿病和炎症性肠病等。
宫颈癌新药!组织因子(TF)靶向抗体偶联药物(ADC)tisotumab vedotin获美国FDA优先审查!
2期临床显示,tisotumab vedotin治疗的总缓解率(ORR)24%、缓解持续时间8.3个月,而标准疗法的ORR通常低于15%。
淋巴瘤(iNHL)新药!拜耳PI3K抑制剂Aliqopa+利妥昔单抗3期临床:显著延长无病生存期!
与安慰剂+利妥昔单抗相比,Aliqopa+利妥昔单抗显著延长无进展生存期(中位PFS:21.5个月 vs 13.8个月)、显著提高总缓解率(ORR:80.8% vs 47.7%)。
肺癌重磅!Opdivo+化疗新辅助(术前)免疫治疗早期肺癌3期临床成功:显著提高病理学完全缓解!
CheckMate-816代表了第一个随机3期研究,显示新辅助免疫疗法联合治疗可切除NSCLC患者的病理学缓解有显著改善。
新型青霉烯抗生素!Iterum公司sulopenem(硫培南)治疗单纯性尿路感染(uUTI)美国监管更新!
如果获得批准,口服sulopenem将成为美国市场第一个具有治疗社区多药耐药感染能力的口服青霉烯类(penem,培南类)抗生素。
白血病新药!第一三共强效选择性menin抑制剂DS-1594进入首个人体1/2期临床研究!
DS-1594能够靶向并破坏menin和MLL的蛋白-蛋白相互作用,抑制白血病细胞的生长和增殖。
JCB: 去泛素化酶调节膜蛋白的生物合成
许多具有疏水跨膜结构域(TMD)的蛋白质能够在翻译生成之后从细胞质向细胞膜中转移,然而,目前尚不清楚疏水性膜蛋白如何逃避胞质蛋白质量控制(PQC)的识别。此前研究发现,该质控程序通常可识别错误折叠的蛋白的疏水性结构,并通过添加泛素链将其标记为蛋白酶体进入降解环节。
Cell Chem Bio:新型抗生素可治疗耐药性结核杆菌感染
结核分枝杆菌的抗药性突变会对影响有效疗法的开发。在最近发表在《Cell Chemical Biology》杂志上的一项研究中,来自瑞典Karolinska Institutet的Robert Schnell团队评估了针对分枝杆菌细胞壁重塑的单环β-内酰胺化合物的杀菌效果。