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胆管癌靶向新药!大鹏制药共价FGFR抑制剂futibatinib治疗晚期肝内胆管癌:总缓解率41.7%!

目前,Incyte公司Pemazyre已在美国、欧盟、日本获批上市,是第一个治疗胆管癌的靶向药,信达生物已将该药引进中国开发。

2021-04-12

系统性肥大细胞增多症(SM)新药!Blueprint/基石药业KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼):总缓解率75%!

在中国,Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批,治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

2021-04-12

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

2021-04-12

Science: 靶向核苷酸“抢救”因子DNPH1能够提高癌细胞对PARP抑制剂的敏感性

BRCA1或BRCA2肿瘤抑制基因的突变使个体提高患乳腺癌和卵巢癌的风险。 在临床中,上述癌症患者往往会接受靶向聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)的抑制剂治疗。 根据最近发表在《Science》杂志上的一项研究,来自英国弗朗西斯-克里克研究所的Stephen C. West团队表明:抑制DNPH1(一种消除细胞毒性核苷酸5-羟甲基-脱氧尿苷(hmdU)单磷

2021-04-12

Nature: 抑制TMEM16可有效阻断SARS-CoV-2感染引发的合胞体产生

COVID-19疫情自爆发以来,仍旧严重影响着我们的生活,因此,对COVID19的疾病发生机理的研究以及相关药物的开发有助于缓解疫情,从而有助于使我们的生活尽快恢复正常。此前研究已经表明:COVID19是一种具有独特特征的疾病,包括肺血栓形成,频繁腹泻,炎症反应异常激活和肺泡水肿,肺功能快速恶化等。然而这些现象背后的病理基础仍然难以捉摸。

2021-04-12

Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症

甲基丙二酸血症(MMA)是一种严重的代谢紊乱,最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶(MMUT)基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现,即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此,将MMUT输送至中枢神经系统(CNS)可能会为患者提供神经保护,甚至可能为治疗带来好处。

2021-04-12

Immunity: Foxp3通过IL-2介导胸腺Treg细胞免疫耐受活性的形成

调节性T(Treg)细胞在建立和维持免疫耐受中起着至关重要的作用。大多数Treg细胞表达CD25分子(IL-2R受体),它与白介素IL-2之间存在高亲和力,CD25激活后通过诱导转录因子STAT5的激活来发出信号。 IL-2在Treg的细胞生物学的多个方面起着核心作用。

2021-04-12

Cell: 肠道微生物组长期的遗传稳定性与个体特异性

人的肠道具有多种多样的微生物群落,它们之间存在较大差异。此前的交叉-横断面分析已将这些变异与人类健康和疾病表型相关联。肠道微生物群也会在个体的生命过程中发生变化,该变化与宿主健康和疾病状况之间存在互为因果的多重联系。此前多项研究评估了微生物分类学组成的时间变化,并为针对宿主与微生物组串扰对健康和疾病的后果进行针对性的机制性研究奠定了基础,包括早期的研究儿童期,早发1型和2型糖尿病和炎症性肠病等。

2021-04-12

宫颈癌新药!组织因子(TF)靶向抗体偶联药物(ADC)tisotumab vedotin获美国FDA优先审查!

2期临床显示,tisotumab vedotin治疗的总缓解率(ORR)24%、缓解持续时间8.3个月,而标准疗法的ORR通常低于15%。

2021-04-11

淋巴瘤(iNHL)新药!拜耳PI3K抑制剂Aliqopa+利妥昔单抗3期临床:显著延长无病生存期!

与安慰剂+利妥昔单抗相比,Aliqopa+利妥昔单抗显著延长无进展生存期(中位PFS:21.5个月 vs 13.8个月)、显著提高总缓解率(ORR:80.8% vs 47.7%)。

2021-04-11