新冠疫情:1.36亿!阿斯利康Farxiga(达格列净)治疗严重并发症高危COVID-19住院患者3期研究失败!
在有风险发生严重并发症的COVID-19住院患者中,Farxiga没有降低器官衰竭/全因死亡的风险、没有改善临床状态。
首个特发性嗜睡症(IH)药物!独特阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)获美国FDA优先审查!
Xywav是一种羟丁酸盐产品,可减少92%的钠摄入。
Nat Commun: MOCCI调节宿主炎症免疫反应的多重机制
Mito-SEPs是一种小型肽段,其定位于线粒体中并且起着调节代谢的作用。在最近一项研究中,来自新加坡A-STAR研究所的Lena Ho团队研究了mito-SEP与炎症之间的负相关性的及其内在调节机制,相关结果发表在最近的《Nature Communications》杂志上。
双特异性CD19/CD20 CAR-T细胞疗法:治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤完全缓解率80%!
双特异性CAR-T细胞同时靶向2种肿瘤抗原,已被探索作为降低复发风险的策略。
全球首个RET激酶抑制剂!礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗各类RET融合癌疗效强劲!
Retevmo在9种独特类型的RET融合癌中均观察到治疗缓解,确认的客观缓解率(ORR)为47%。
胆管癌靶向新药!大鹏制药共价FGFR抑制剂futibatinib治疗晚期肝内胆管癌:总缓解率41.7%!
目前,Incyte公司Pemazyre已在美国、欧盟、日本获批上市,是第一个治疗胆管癌的靶向药,信达生物已将该药引进中国开发。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药!Blueprint/基石药业KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼):总缓解率75%!
在中国,Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批,治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。
高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!
ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!
Science: 靶向核苷酸“抢救”因子DNPH1能够提高癌细胞对PARP抑制剂的敏感性
BRCA1或BRCA2肿瘤抑制基因的突变使个体提高患乳腺癌和卵巢癌的风险。 在临床中,上述癌症患者往往会接受靶向聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)的抑制剂治疗。 根据最近发表在《Science》杂志上的一项研究,来自英国弗朗西斯-克里克研究所的Stephen C. West团队表明:抑制DNPH1(一种消除细胞毒性核苷酸5-羟甲基-脱氧尿苷(hmdU)单磷
Nature: 抑制TMEM16可有效阻断SARS-CoV-2感染引发的合胞体产生
COVID-19疫情自爆发以来,仍旧严重影响着我们的生活,因此,对COVID19的疾病发生机理的研究以及相关药物的开发有助于缓解疫情,从而有助于使我们的生活尽快恢复正常。此前研究已经表明:COVID19是一种具有独特特征的疾病,包括肺血栓形成,频繁腹泻,炎症反应异常激活和肺泡水肿,肺功能快速恶化等。然而这些现象背后的病理基础仍然难以捉摸。