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转化医学

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Nat Commun:基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变

这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究,为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。

2026-02-09

Nature:肝癌的"叛徒基因",其助纣为虐却也是免疫治疗的"投名状"!

来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了这把钥匙的真面目:ATF6α蛋白,这个原本应在细胞应激时启动"自我保护程序"的分子,一旦长期处于激活状态竟会化身肿瘤的"帮凶"。

2026-02-06

Cell:开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送

该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略,从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。

2026-02-09

Nature:破解T细胞"过劳死"密码!科学家找到让免疫战士永葆青春的基因开关

这份图谱不仅记录了T细胞从"生龙活虎"到"奄奄一息"的全套变身流程,更重要的是,它首次系统性地鉴定了控制这些状态转换的"基因开关"—转录因子。

2026-02-06

Cell Mol Immunol:关节炎药物为何失灵?科学家发现炎症“后门”,堵上它或成治疗新希望!

来自华盛顿州立大学等机构的科学家们通过研究揭示了一条此前未被充分认识的炎症“后门”通路—TWEAK/Fn14信号轴。

2026-02-02

Circulation:肝脏里有个“调脂旋钮”?新蛋白发现或改写心血管病与脂肪肝治疗

来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们为我们揭开了这一谜团的关键一角,文章中,他们通过一项巧妙的前向遗传学筛选发现了一个名为HELZ2的蛋白质,其竟是调控APOB mRNA稳定性的“主宰”。

2026-02-05

Nature:科学家揭开青春肌肤的秘密——猪和熊的皮肤里或隐藏着抗衰老线索

来自华盛顿州立大学等机构的科学家们通过研究发现,像猪、灰熊和海豚这些皮肤较厚的动物,其实拥有和我们人类相似的表皮嵴结构;而常用的人类生物医学模型,如小鼠和非人灵长类动物,却因为浑身毛发而缺乏这一结构。

2026-02-06

Sci Adv:免疫疗法不灵?巨噬细胞的“胆固醇外排”或是关键钥匙!

来自伊利诺伊大学癌症中心等机构的科学家们通过研究,意外地在胆固醇代谢中找到了关键线索。原来,巨噬细胞内部一个负责“外排”胆固醇的转运蛋白—ABCA1,竟是决定其抗癌态度的“开关”。

2026-02-09

Nat Commun:机体中先前存在的流感免疫力或能帮助抵御禽流感

这项研究不仅证实了人群中对H5N1存在交叉中和抗体,而且精准地揭示了这些抗体的作用靶点和抑制病毒传播的独特机制。

2026-02-11

Cell:新研究破译人类皮肤休眠性疼痛感受器的分子结构

团队的分析揭示,休眠性疼痛感受器由特定的分子特征定义,其中包括(除其他成分外)抑瘤素M受体(OSMR)和神经肽生长抑素(SST)。

2026-02-09