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Nature Methods:从胚胎到老年,人类造血干细胞全生命周期的动态揭秘

造血干细胞的研究,不仅揭示了生命在不同阶段的奥秘,还为医学未来打开了广阔的探索空间。

2024-12-11

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-03

国内首例!邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-06

Nature子刊:叶海峰团队开发新型光遗传学技术,实现光照减肥!

REDLIP是一套无需外源添加色素、灵敏性高(< 10s)、诱导效率高(> 100倍)且具有生物兼容性好和组织穿透力强的新型光遗传学工具。

2024-12-05

中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望

该综述概述了核酸药物相关的几个重要分子生物学发现的历史,追溯了从最初的概念到临床应用的关键里程碑。

2024-12-04

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-19

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-28

Cell:利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA

研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台,即FAST-PLV。该平台可避开肝脏,使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。

2024-10-28