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Cell突破成果:新型AAV载体问世,三大优势让基因疗法更安全、更有效

近年来基因疗法快速发展,在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑,近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用,Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒(AAV)运载工具,研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病,此类疾病可选择

2021-09-21

Cancer Letters : ZIP4通过激活Snail-N-cadherin信号轴促进非小细胞肺癌转移

非小细胞肺癌(NSCLC)是世界范围内最严重的健康问题之一,发病率高,生存率低。锌进口蛋白ZIP4参与了多种肿瘤的生长和转移过程。然而,其在非小细胞肺癌中的确切作用和潜在机制仍有待阐明。

2021-09-16

Nature子刊:SNORA73的缺失使细胞代谢重新编程,对脂肪性肝炎有保护作用

血脂异常和由此产生的脂毒性是代谢综合征和2型糖尿病的病理特征。过多的脂质导致细胞功能障碍,并通过与氧化应激相关的多效性机制诱导细胞死亡。

2021-09-15

Nature子刊:利用游离DNA片段组检测和鉴定肺癌

肺癌是世界上最致命的癌症。5年存活率低于20%主要是由于诊断晚期,治疗效果不如早期,肺癌发病率持续上升。

2021-09-15

核糖体蛋白与人类疾病:分子机制和靶向治疗

核糖体的生物发生和蛋白质合成是细胞生长和增殖的基本限速步骤。包含核糖体结构部分的核糖体蛋白(RP)对于核糖体组装和功能是必不可少的。

2021-09-15

锡钙素-1在女性生殖系统和妊娠中的作用

Stanniocalcin-1(STC-1)是一种广泛表达的糖蛋白激素,参与多种生理和病理生理过程,包括血管生成、矿物质稳态、细胞增殖、炎症和凋亡。

2021-09-15

ADGRG1对氧化应激下的功能性人造血干细胞有富集作用

人类造血干细胞(HSCs)和祖细胞(HPCs)在体外扩增等应激条件下的异质性尚不清楚。

2021-09-13

新型抗癌mRNA疗法:超80%小鼠肿瘤完全消退 PD-1抗体疗效提升

  mRNA疗法最早应用在肿瘤治疗中,通过将编码细胞因子等特定蛋白的mRNA注射到肿瘤内,起到激活免疫应答的作用。但是这一技术还面临着脱靶毒性和瘤内给药困难的问题,此前基于细胞因子的癌症免疫疗法所获得的临床成功并不多。赛诺菲与BioNTech合作研发了一款黑色素瘤mRNA疗法,在Science Translational Medicine

2021-09-13

Cell:开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV,有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病

研究人员开发出一个新的腺相关病毒(AAV)家族:MyoAAV,它们改善了对肌肉组织的靶向性,这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。

2021-09-12

亨廷顿病(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!

亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病,由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位,因此会影响运动、行为和认知。

2021-09-12