Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体，用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合，具有前所未有的标记强度和特异性，为在多种哺乳动物模型生物中，甚至可能在人类中，实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
Science子刊：揭示BAC5功能丧失突变可导致扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自日本大阪大学的研究人员发现了一种以前不为人知的基因突变，它可以导致一种无法治愈的叫做扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy, DCM）的心脏病。这个称为BAC5的基因对钙离子在心肌中的移动很重要，而钙离子是驱动心脏泵血的动力所在。好消息是，他们还找到了一种通过新型基因治
NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
Nat Neurosci：科学家识别出一种特定的神经回路 或能参与机体疼痛调节多巴胺神经元的机制！
来自中国浙江大学等机构的科学家们通过研究调查了参与机体疼痛感知和压力的神经回路的特征，相关研究结果或能帮助理解人类和其它动物机体中疼痛影响获得性行为模式的机制。
JCI Insight：科学家发现一种治疗胰腺癌的新靶点 或有望开发新型胰腺癌靶向性疗法！
来自印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了如何通过恢复胰腺纤维化中的一种缺失的分子来帮助向癌细胞提供或运输靶向性疗法。
Nat Med：首次在人体中证实光遗传学可以恢复失明患者的部分视力
2021年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2000年代中期的早期以来，光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力，成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来，至少有两家公司宣布开始进行临床试验，在人体中测试基于光遗传学的疗法，其中的一家公司最近宣布，因视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运
Science子刊论文解读！对AAV病毒载体进行改造以逃避先天免疫反应和炎症反应
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来，腺相关病毒(AAV)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体，这是因为它是非致病性的，并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局（FDA）批准了基于AAV的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良，这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20