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  • Human Gene Therapy:高通量技术揭示AAV衣壳蛋白是如何演化的?

    在最近一项研究中,研究人员使用腺相关病毒(AAV)载体衣壳库的高通量筛选来最大程度地获得具有所需特性的AAV变异体的可能性。这些实验的结果使他们获得了一些意想不到的知识,相关结果发表在最近一期的《Human Gene Therapy》杂志上。

  • Nat Biotechnol:利用改造的锤头状核酶控制AAV病毒载体中的基因表达

    2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒(AAV)载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是,在基因转移出现问题的情况下,在AAV载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关,这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的,并且它们的尺寸进一步减小了AAV载体中已经有限的可用空间。在一项新的

  • Science:一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险

    2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候,一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒(AAV)的简化版本,被认为是安全的,这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中,然而一旦整合,它可能激活致癌基因。但是一项患

  • Mol Ther:研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制

    近日,研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体(AAV),一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子,并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。

  • Science:利用机器引导设计方法优化AAV病毒衣壳

    2019年12月11日讯/生物谷BIOON/---在学术研究实验室和生物技术实验室近期正在开发的一波基因疗法浪潮中,腺相关病毒(AAV)已成为将治疗性基因运送到靶组织的首选载体。AAV血清型有AAV-1、AAV-2、AAV-5,AAV-6、AAV-7、AAV-8、AAV-9、AAV-rh10和AAV-hu11等,其中最为人所知的就是AAV-2。天然的AAV

  • 解决基因治疗痛点,金唯智新型技术测通AAV-ITR区域

    腺相关病毒基因组(adeno-associated virus, AAV)的反向末端重复序列(inverted terminal repeat, ITR)能形成高度稳定的二级结构,利用现有技术很难进行序列验证。为了突破这重障碍,GENEWIZ研发了一种自主知识产权技术,运用原创的测序方法,清晰地分析这些复杂序列,助力研究人员有效地评估AAV-ITR区域的完整性。背景介绍腺相关病毒(AAV)是一种单

  • PNAS:基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋

    耳聋也被称为听力障碍,是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计,全世界有5%的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病,发病率大约1/1000,且80%是常染色体隐性遗传(DFNB),20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者,唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上

  • 阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗?

    近日,阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics(4DMT)合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作,战略性地将4DMT在AAV(腺病毒载体)基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe

  • 协议达成!RARE将收购研发AAV疗法的DMTX公司

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --日前,DMTX公司(Dimension Therapeutics)和RARE公司(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)宣布两家公司达成一份并购协议。在该协议上,RARE将以每股6.00美元的价格收购DMTX公司所有普通股未偿股份或者以约1.51亿美元的现金收购DMTX公司。RARE公司收购DMTX公司的最终协议获得了两家公

  • Hum Gene Ther:T细胞激活及衰竭在AAV基因治疗中的角色?

    研究人员对使用腺相关病毒(AAV)输送基因进行基因治疗导致的免疫反应(活化免疫反应或免疫耐受)产生的方式的了解越来越深入。最近一篇发表在Human Gene Therapy上的综述性文章对此进行了详细的解读,包括AAV介导的对基因转输的免疫激活反应和调节性T细胞及T细胞耗竭在免疫耐受发生过程中的角色。