Science：利用机器引导设计方法优化AAV病毒衣壳
2019年12月11日讯/生物谷BIOON/---在学术研究实验室和生物技术实验室近期正在开发的一波基因疗法浪潮中，腺相关病毒（AAV）已成为将治疗性基因运送到靶组织的首选载体。AAV血清型有AAV-1、AAV-2、AAV-5，AAV-6、AAV-7、AAV-8、AAV-9、AAV-rh10和AAV-hu11等，其中最为人所知的就是AAV-2。天然的AAV并
PNAS：构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上，论文标题为“Rationally en
Sci Rep：新技术有助于提高基因编辑工具的效果
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具，从而能够创造更快，成本更低的方法。基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒（AAV）作为传递基因的工具，但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。现在，研究人员首次开发出一种先进的方案，可以生产大量AAV。（图片来源：Www.pixabay.com）研究人员认
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，
Science子刊：重大进展！改变Cas9和gRNA递送比例可提高CRISPR编辑效率
2019年3月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发出一种方法来提高杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）CRISPR基因编辑的效率，这可能对优化针对其他疾病的基因疗法产生影响。相关研究结果发表在2019年3月6日的Science Advances期刊上，论文标题为“CRISPR-Cas9
Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
Circ Res：重大进展！利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
Nat Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗传疾病不及时加以治疗的话，儿童可能会遭受严重的精神残疾。这种代谢障碍的病因是编码苯丙氨酸羟化酶（phen
Science：重大进展！利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达
2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已
科学家有望成功清除基因疗法屏障 未来或将成功治疗多种人类疾病
2018年8月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine)的研究人员通过研究发现了一种新方法，其能将特殊类型的抵御疾病的病毒穿过机体的免疫系统，并直接作用于靶向细胞，充分发挥其作用。自然状态下，机体能通过产生特殊抗体来抵御病毒入侵，同时还能帮助机体产生抵御相同病毒的免疫力，但这项研究中，研究人员使用了一种名为腺病毒相关病毒（