Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
Science子刊：利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年12月23日/生物谷BIOON/---肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最
Cell：重磅！在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
JCI：CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingt
Nature：重磅！发现CD4 T细胞HIV病毒库的标志物---CD32a
在一项新的研究中，法国研究人员发现一种方法能够在服用抗HIV药物的人体内精确地找到给人类免疫缺陷病毒（HIV）提供藏身之所的仍未得到充分理解的白细胞。
Nat Commun：治疗失明新策略！利用CRISPR阻止视网膜退化！
据一项新的研究，在小鼠体内，沉默基因Nrl会阻止视网膜退行性疾病中的细胞丢失。这一发现可能导致人们开发出新的疗法来阻止视网膜色素变性等人类疾病中的视力丧失。
Nat Biotechnol：基因运输载体新突破，转导效率至少提高40倍
在一项新的研究中，研究人员开发出一种被称作基于Cre重组的AAV靶向进化的病毒衣壳选择方法，从而能够让他们开发出更加高效地转导体内表达Cre的细胞群体的AAV病毒载体。
Nature communication：利用AAV精确制导受体分子新机制
近日，来自著名国际期刊nature communication发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导，无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。
Mol Ther: 常染色体隐性视网膜色素变性获得突破
在病人来源的MFRP缺陷的ips-RPE中通过AAV（Y733F）载体表达人MFRP能够逆转肌动蛋白重组紊乱和恢复顶绒毛状突起物。AAV-处理的MFRP突变的ips-RPE恢复了色素沉着和表皮防御。