Science子刊:AAV递送微型DMD基因,治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行,分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon,以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢
2022-12-02
Cell子刊:项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性,为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
突破血脑屏障,新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合,获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿,还曾出现两名患者死亡
截止目前,国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过,嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准,这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症
骨重建是一个复杂的过程,需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。
2022-08-29