C5抑制剂
Alexion
ravulizumab
Ultomiris
45号外显子
非典型溶血性尿毒综合征
aHUS
默沙东
selumetinib
MEK抑制剂
丛状神经纤维瘤
神经纤维瘤病1型
阿斯利康
casimersen
DMD
CSF1R
维昇药业
pexidartinib
TGCT
腱鞘巨细胞瘤
第一三共
生长激素缺乏症
生长激素
外显子跳跃
Sarepta
杜氏肌营养不良
Ascendis
TransCon hGH
长链脂肪酸氧化代谢病
七碳脂肪酸甘油三酯
Rhythm
POMC
setmelanotide
前阿片黑素细胞皮质激素
肥胖症
瘦素受体
MC4R激动剂
LEPR
FAP
CPP-1X
依氟鸟氨酸
家族性腺瘤性息肉病
舒林酸
CD79b
DLBCL
美国
创新药
Dojolvi
LC-FAOD
UX007
Ultragenyx
FDA
2020
中外制药
Polivy
弥漫性大B细胞淋巴瘤
淋巴瘤
罗氏
CPP
家族性腺瘤性息肉病(FAP)新药！CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市，延迟结直肠手术！
在临床试验中，CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂setmelanotide在美欧申请上市：一年减重＞10%！
setmelanotide是一款首创、寡肽类MC4R激动剂，可恢复受损的MC4R通路的功能，该通路独立调节能量消耗和食欲。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy日本申请上市，治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
Polivy是第一个被批准治疗DLBCL的化学免疫疗法，是一种靶向CD79b的抗体药物偶联物(ADC)。
【盘点】2020年上半年美国FDA批准的24创新疗法，6款已被中国药企引入大中华区开发！
2020年上半年，FDA共批准了24款创新疗法，6个被引入大中华区开发。
罕见病20年重大成果！美国FDA批准Dojolvi：第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物！
LC-FAOD是一种罕见的遗传病，患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量，Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。
全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物！阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格，已在美国上市！
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长，Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，目前正评估治疗新冠肺炎！
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市，中国处于III期临床！
目前，维昇药业正在中国开展III期临床试验，该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用。
首个腱鞘巨细胞瘤药物！第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib遭欧盟CHMP否决！
在美国，pexidartinib正在接受FDA优先审查，该药有潜力成为第一个治疗存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的药物。