原发性高草酸尿症
RNAi
IMCgp100
Immunocore
tebentafusp
TCR
pH
Oxlumo
Eton
Alkindi Sprinkle
氢化可的松
肾上腺皮质功能不全
lumasiran
Alnylam
T细胞受体
葡萄膜黑色素瘤
PNH
C5抑制剂
ravulizumab
Ultomiris
非典型溶血性尿毒综合征
阵发性夜间血红蛋白尿
Alexion
aHUS
lonafarnib
Eiger
Zokinvy
早衰症
法尼基化
早衰蛋白
默克
非小细胞肺癌
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
Protalix
凯西集团
法布里病
植物细胞蛋白表达系统
肥胖症
瘦素受体
MC4R激动剂
LEPR
POMC
Rhythm
前阿片黑素细胞皮质激素
setmelanotide
CFTR
ivacaftor
Y-mAbs
naxitamab
神经母细胞瘤
MET
tepotinib
NSCLC
GD2
Danyelza
tezacaftor
Symkevi
Vertex
囊性纤维化
福泰制药
Imcivree
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
囊线纤维化(CF)新药！欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案，用于6-11岁儿童!
Vertex是CF领域的绝对领导者，目标是让所有患者有药可用。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。
肺癌精准治疗！默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
Tepmetko正在接受美欧审查，已在日本获得全球首批。
首个口服氢化可的松颗粒剂！Alkindi Sprinkle在美国上市，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
40年来首个重大突破！新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
全球首个早衰症药物！美国FDA批准首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy：将死亡风险降低60%！
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。