赛诺菲
原发性胆汁性胆管炎
PBC
PNH
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
pegcetacoplan
Soliris
Apellis
avalglucosidase alfa
庞贝病
酶替代疗法
阿葡糖苷酶α
C1s
sutimlimab
linerixibat
IBAT
回肠胆汁酸转运体抑制剂
胆汁郁积性瘙痒
葛兰素史克
美纳里尼集团
母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤
冷凝集素病
BPDCN
CD123
Elzonris
免疫性血小板减少症
ITP
MASP-2
narsoplimab
Omeros
TMA
HSCT
原发性高草酸尿症
lumasiran
Oxlumo
pH
RNAi
血栓性微血管病
造血干细胞移植
uniQure
基因疗法
BTK抑制剂
Alnylam
etranacogene dezaparvovec
B型血友病
CymaBay
PPARδ激动剂
seladelpar
AMT-061
rilzabrutinib
全球第三款RNAi疗法！Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
首个冷凝集素病（CAD）溶血治疗药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab遭美国FDA拒绝批准！
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟即将获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是一款靶向CD123的细胞毒素疗法，已获美国FDA批准。
60年来首个新疗法！GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。