辉瑞
克唑替尼
Xalkori
系统性间变性大细胞淋巴瘤
Pfizer
DMD
PF-06939926
ALK
X连锁低磷血症
XLH
协和发酵麒麟
布罗索尤单抗
ALCL
基因治疗
微小肌营养不良蛋白
Imcivree
BBS
MC4R激动剂
Rhythm
肥胖症
setmelanotide
Bardet-Biedl综合征
新药
GHD
杜氏肌营养不良症
OPKO
somatrogon
生长激素缺乏症
FGF-23
Crysvita
PFIC
odevixibat
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
Eiger
胆汁淤积症
IBATi
Albireo
Symdeko
Kalydeco
Trikafta
Vertex
囊性纤维化
lonafarnib
Zokinvy
氘代丁苯那嗪
氘代
舞蹈症
迟发性运动障碍
burosumab
梯瓦
安泰坦
早衰蛋白
早衰症
法尼基化
Austedo
亨廷顿病
CF
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩大适用人群(6-11岁)!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查！
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市：已进医保，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
梯瓦是氘代领域的开路先锋，Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。
首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物！协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
辉瑞Xalkori美国获批：首个治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)年轻患者的生物标志物驱动疗法!
Xalkori具有显著的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达88%。
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查！
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
德琪医药在韩国提交Selinexor新药上市申请
1月4日，德琪医药宣布已向韩国食品医药品安全部（MFDS）提交selinexor联合低剂量地塞米松的孤儿药新药上市申请（NDA），用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）。Selinexor于2020年10月在韩国被授予孤儿药资格，并于同年12月18
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)：治疗一年减重≥10%！
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。