BioMarin
基因疗法
PI3Kδ
TG Therapeutics
umbralisib
滤泡性淋巴瘤
MZL
FL
C型利钠肽
头颈癌
FGFR3
vosoritide
软骨发育不全症
边缘区淋巴瘤
DMD
HoFH
LDL-C
再生元
高胆固醇血症
evinacumab
ANGPTL3
NS Pharma
Viltepso
viltolarsen
杜氏肌营养不良症
化放疗增敏剂
DebioPharma
BMN270
A型血友病
valoctocogene roxaparvovec
valrox
因子VIII
软骨发育不全 孤儿药
通用型
CD19
PBCAR0191
Precision
施维雅
Scholar Rock
SMA
实体瘤
铂耐药
Debio 1143
CAR-T
卵巢癌
VBL Therapeutics
SRK-015
肌肉生长抑素
脊髓性肌萎缩症
VB-111
IAP拮抗剂
通用型CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予Precision/施维雅PBCAR0191快速通道资格！
PBCAR0191利用ARCUS基因组编辑改造供体T细胞，抗肿瘤并减少移植物抗宿主病风险。
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
脊髓性肌萎缩症(SMA)创新疗法！美国FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015罕见儿科疾病资格！
目前，已有3款SMA疗法上市，1款在中国上市。
实体瘤基因疗法！VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效！
VB-111是一种腺病毒基因疗法，具有2种机制：饿死肿瘤，将肿瘤由“冷”变“热”。
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。