辉瑞
setmelanotide
肥胖症
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Ebola
Ebanga
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MC4R激动剂
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生长激素缺乏症
Bardet-Biedl综合征
BBS
Imcivree
mAb114
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B细胞成熟抗原
BCMA
CAR-T
南京传奇
强生
多发性骨髓瘤
芬氟拉明
癫痫
埃博拉
单克隆抗体
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Fintepla
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XLH
X连锁低磷血症
迟发性运动障碍
舞蹈症
安泰坦
亨廷顿病
梯瓦
氘代
氘代丁苯那嗪
协和发酵麒麟
布罗索尤单抗
基因治疗
PF-06939926
微小肌营养不良蛋白
杜氏肌营养不良症
GHD
DMD
系统性间变性大细胞淋巴瘤
ALK
ALCL
Pfizer
Xalkori
克唑替尼
Austedo
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市:已进医保,治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍!
梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。
首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物!协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批!
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
辉瑞Xalkori美国获批:首个治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)年轻患者的生物标志物驱动疗法!
Xalkori具有显著的抗肿瘤活性,客观缓解率(ORR)高达88%。
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗!
临床数据显示,单次静脉输注后,微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查!
somatrogon具有延长的半衰期,可显著降低治疗负担。
德琪医药在韩国提交Selinexor新药上市申请
1月4日,德琪医药宣布已向韩国食品医药品安全部(MFDS)提交selinexor联合低剂量地塞米松的孤儿药新药上市申请(NDA),用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤(rrMM)以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(rrDLBCL)。Selinexor于2020年10月在韩国被授予孤儿药资格,并于同年12月18
罕见肥胖症突破性药物!强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide):治疗一年减重≥10%!
Imcivree已被批准,治疗2种罕见肥胖症。
重磅!美国FDA批准第二款埃博拉药物:单抗药物Ebanga(mAb114)获批,单次治疗大幅降低死亡率!
Ebanga(mAb114)是继Inmazeb(三抗鸡尾酒)之后FDA批准的第二款埃博拉药物。
罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟批准,治疗≥2岁Dravet综合征患者!
在全部3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
BCMA CAR-T细胞疗法!强生/南京传奇cilta-cel在美国提交滚动上市申请:治疗多发性骨髓瘤!
中位随访12.4个月,总缓解率(ORR)为97%、严格完全缓解率(sCR)为67%。