武田
胆管癌
pegcetacoplan
Apellis
PNH
Soliris
遗传性血管水肿
Takhzyro
移植
巨细胞病毒
HAE
lanadelumab
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
单抗
ccRCC
PD-L1
M7824
TGF-β
肿瘤免疫疗法
默克
bintrafusp alfa
默沙东
MK-6482
HIF-2α抑制剂
VHL综合征
缺氧诱导因子
透明细胞肾细胞癌
Maribavir
子宫内膜癌
中外制药
Polivy
弥漫性大B细胞淋巴瘤
淋巴瘤
罗氏
DLBCL
CD79b
Kalydeco
Kaftrio
Trikafta
Vertex
囊性纤维化
FGFR
Incyte
乐卫玛
Lenvima
仑伐替尼
卫材
CF
软骨发育不全症
vosoritide
信达生物
pemigatinib
BioMarin
C型利钠肽
FGFR3
CMV
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy获日本批准：治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获日本批准，信达生物引进中国!
信达生物拥有大中华区权利，Pemazyre是第一个获批治疗胆管癌的靶向药物，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
子宫内膜癌新药！卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(乐卫玛)获孤儿药资格！
最近，子宫内膜癌治疗迎来重大突破：“靶向+免疫”组合Keytruda+Lenvima验证性3期研究获得成功!
巨细胞病毒(CMV)新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir已获批启动临床试验，治疗CMV感染或疾病。
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro在日本申请上市：治疗≥12岁患者预防HAE发作!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
诺奖靶点新药！默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan获美国FDA优先审查：治疗罕见肾癌！
belzutifan（MK-6482）用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
双功能免疫疗法！默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力！
bintrafusp alfa将一种转化生长因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中，旨在同时阻断肿瘤微环境中的2条免疫抑制途径TGF-β和PD-L1。