胆管癌
信达生物
Alagille综合征
ALGS
maralixibat
ASBT
pemigatinib
Incyte
罗氏
剪接修饰剂
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
FGFR
Mirum
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
NDO
mirabegron
安斯泰来
神经源性逼尿肌过度活动症
米拉贝隆
胶质母细胞瘤
先声药业
Kazia
AKT
mTOR
paxalisib
PI3K
SMN2
SMA
冷凝集素病
sutimlimab
赛诺菲
GBT
Oxbryta
C1s
诺和诺德
somapacitan
Sogroya
somatropin
促生长激素
生长激素缺乏症
SCD
voxelotor
瘙痒
外周κ阿片受体
肾病
Evrysdi
risdiplam
KOR激动剂
Korsuva
镰状细胞病
血红蛋白聚合
GLR2007
Cara Therapeutics
difelikefalin
Norditropin
成人生长激素缺乏症(AGHD)新药！诺和诺德Sogroya获欧盟批准：首个每周皮下注射一次生长激素!
Sogroya每周皮下注射一次，而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。
首个冷凝集素病(CAD)溶血药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
甘李药业在研产品GLR2007获欧盟委员会孤儿药资格认定
4月6日，甘李药业发布公告称，近日收到欧盟委员会（简称“EC”）的正式书面回函，授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂(以下简称“GLR2007”)孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤。GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，为本公司自主研发的创新型小分子化学药物，拟用于包括脑
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
胶质母细胞瘤新药！先声药业与Kazia签署2.92亿美元协议：在中国开发PI3K抑制剂paxalisib!
paxalisib是一种可以穿透血脑屏障的PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，一线治疗胶质母细胞瘤(GBM)展现强劲疗效!
神经源性逼尿肌过度活动症(NDO)儿科新药！安斯泰来Myrbetriq(米拉贝隆)获美国FDA批准!
脊柱裂，一种先天性脊髓缺陷，是儿童NDO的常见原因。