赛诺菲
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
罗氏
剪接修饰剂
SMN2
SMA
risdiplam
Evrysdi
Alprolix
SCD
sutimlimab
冷凝集素病
GBT
Oxbryta
血红蛋白聚合
voxelotor
诺和诺德
镰状细胞病
Cara Therapeutics
difelikefalin
Korsuva
KOR激动剂
外周κ阿片受体
瘙痒
肾病
FGFR
Incyte
pemigatinib
信达生物
C1s
Sogroya
生长激素缺乏症
大麻素
凝血因子XI
艾诺凝血素α
赛玖凝
CBD
Epidiolex
GW制药
TSC
大麻二醇
结节性硬化症
促生长激素
Alexion
亚力兄制药
免疫学
罕见病
阿斯利康
Norditropin
B型血友病
somapacitan
somatropin
胆管癌
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！欧盟批准Epidyolex第3个适应症：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!
Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
390亿美元！阿斯利康收购亚力兄（Alexion）顺利通过美国反垄断审查！
此次收购，将充分扩展阿斯利康的治疗版图，进入医疗需求严重得不到满足、但高速增长的罕见病领域。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
成人生长激素缺乏症(AGHD)新药！诺和诺德Sogroya获欧盟批准：首个每周皮下注射一次生长激素!
Sogroya每周皮下注射一次，而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。
首个冷凝集素病(CAD)溶血药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。