胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
来源：本站原创 2021-03-30 21:21
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
2021年03月30日/生物谷BIOON/--信达生物合作伙伴Incyte公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Pemazyre（pemigatinib），该药是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情复发或难治、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。
2020年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。2021年3月，Pemazyre获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。
值得一提的是，Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。
Incyte首席执行官Herve Hoppenot表示：“Pemazyre的批准对于FGFR2阳性胆管癌患者来说是一个重要的里程碑。这是欧盟十多年来首次向这些患者提供新的治疗方案，在历史上没有有效的护理标准的情况下，这一方案显示出了很高的持久缓解率。我们现在期待着与欧洲每个国家合作，确保符合条件的患者能够尽快获得这种新的疗法。”
胆管癌-cholangiocarcinoma
Pemazyre在美国、日本、欧盟的监管批准，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应（TEAE）为≤2级高磷血症（58.2%）。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE（所有等级）为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。
尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病，但在过去30年里发病率一直在上升。对于先前接受过一线化疗或手术后选择有限、复发率高居不下的患者群体而言，拥有一种新的靶向疗法是非常令人鼓舞的。来自FIGHT-202研究的数据表明Pemazyre能够为这些患者带来新的希望。
胆管癌（cholangiocarcinoma）是一种发生于胆管的罕见癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异，在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中，在10-16%的患者中观察到。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
Pemazyre-pemigatinib（FGFR抑制剂，图片来源：medchemexpress.cn）
Pemazyre的活性药物成分pemigatinib是一种针对FGFR异构体1、2、3的强效、选择性、口服小分子抑制剂。在临床前研究中，pemigatinib已被证实针对发生FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性药理学活性。
目前，pemigatinib正在多项临床研究中进行评估，治疗FGFR基因变异驱动的恶性肿瘤，包括：胆管癌（II期FIGHT-202，III期FIGHT-302）、膀胱癌（II期FIGHT-201）、骨髓增殖性肿瘤（8p11 MPN，II期FIGHT-203）、肿瘤不可知论癌种（tumor-agnostic，II期FIGHT-207）、膀胱癌（一线治疗，II期FIGHT-205）、一线治疗FGFR2融合或重排胆管癌（III期FIGHT-302）。
2018年12月，信达生物与Incyte公司达成战略合作和独家授权许可协议，推进3款药物（itacitinib，parsaclisib，pemigatinib）的单药或联合治疗在中国内地及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化。根据合作协议条款，Incyte公司将收到信达生物支付的4000万美元首付款，以及2019年在中国首次递交新药申请后的第二笔2000万美元现金付款。此外，Incyte将有资格获得高达1.29亿美元的潜在开发里程碑付款，以及高达2.025亿美元的潜在商业里程碑付款。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Incyte Announces the European Commission approval of Pemazyre (pemigatinib) as a Treatment for Adults with Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma with a Fibroblast Growth Factor Receptor 2 (FGFR2) Fusion or Rearrangement
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
