PNH
Dravet综合征
Inrebic
替代途径
补体系统
诺华
阵发性夜间血红蛋白尿
EoE
TAK-721
嗜酸性食管炎
布地奈德口服混悬液
武田
fedratinib
JAK2抑制剂
C3肾小球病
百时美施贵宝
骨髓纤维化
Apellis
pegcetacoplan
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Albireo
IBATi
odevixibat
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
iptacopan
C3G
Fintepla
Trikafta
Zogenix
癫痫
芬氟拉明
BCMA
B细胞成熟抗原
CAR-T
南京传奇
多发性骨髓瘤
强生
CF
Kalydeco
Symdeko
Vertex
B因子抑制剂
囊性纤维化
Libmeldy
MLD
Orchard Therapeutics
异染性脑白质营养不良
avapritinib
Ayvakit
Blueprint Medicines
SM
基石药业
精准医疗
系统性肥大细胞增多症
胆汁淤积症
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟批准，治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在全部3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
BCMA CAR-T细胞疗法！强生/南京传奇cilta-cel在美国提交滚动上市申请：治疗多发性骨髓瘤!
中位随访12.4个月，总缓解率(ORR)为97%、严格完全缓解率(sCR)为67%。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准，扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy：首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法!
Libmeldy一次性治疗，可解决MLD根本病因。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。
靶向补体疾病根本病因！美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
在许多补体驱动的疾病中，iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病进展的补体通路抑制剂。
首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！武田TAK-721(布地奈德口服混悬液)获美国FDA优先审查！
TAK-721是布地奈德的一种新型粘附性局部活性口服粘性制剂，专为治疗EoE设计。
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟即将获批，已在美国上市!
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat在美国和欧盟申请上市！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。