超罕见骨骼疾病！再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
20年来首创新药！阿斯利康免疫毒素Lumoxiti在欧盟申请上市，治疗毛细胞白血病（HCL）
2020年01月04日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药公司Innate Pharma SA近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Lumoxiti（moxetumomab pasudotox）的营销授权申请（MAA），该药是一种首创的抗CD-22重组免疫毒素，用于既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（H
罕见病新药！热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
【年度盘点】关爱罕见病——2019年美国FDA批准的孤儿药适应症
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
胰腺癌重磅消息！阿斯利康/默沙东Lynparza(利普卓)获美国FDA批准，一线维持治疗gBRCAm胰腺癌！
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利），作为单药疗法，用于接受一线铂类化疗方案至少16周病情无进展、携带生殖系BRCA突变（gBR
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidiolex治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫III期临床成功！
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司公布了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂治疗结节性硬化症（TSC）III期临床研究的数据。结果显示，与安慰剂相比，Epidi
罕见肺病新药！Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格！
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于治疗自身免疫性肺
治疗化疗诱导的血小板减少症！口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格！
2019年12月30日讯 /生物谷BIOON/ --瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)旗下全资子公司Dova Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化血小板减少症药物的制药公司。近日，Dova公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤儿药资格（ODD）