打开APP

Nature:新研究阐明吉兰巴雷综合征的病因

吉兰巴雷综合征(Guillain-Barré syndrome, GBS)患者面临的是一种罕见的异质性外周神经系统疾病,通常由之前的感染引发,并导致重症肌无力。

2024-01-22

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

巴氏综合征的潜在新靶点和候选药物

在发表于《自然代谢》的一篇论文中,匹兹堡大学的研究人员详细介绍了一个潜在的新靶点和一种小分子候选药物,可以用于治疗巴氏综合征。这是一种罕见的、危及生命且目前无法治愈的遗传性疾病,具有毁灭性的后果。

2023-12-01

多囊卵巢综合征可能增加心血管疾病风险

复旦大学附属妇产科医院/生殖与发育研究院黄荷凤院士团队结合临床多囊卵巢综合征(PCOS)患者的队列研究结果,创新性地提出PCOS患者心血管病(CVD)高风险发生机制中以慢性炎症为特征的非代谢依赖机制,

2023-11-20

药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征

致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003

2024-01-16

Gut:养成健康的生活方式或能显著降低机体患肠易激综合征的风险

在一般人群中,坚持更多的健康生活方式或行为或许与肠易激综合征发病风险降低明显相关。

2024-02-25

预防CAR-T诱导的细胞因子释放综合征方面获进展

近日,中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组、吴雁课题组合作,在预防嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)诱导的细胞因子释放综合征方面取得进展。相关研究成果以

2023-09-14

Cell:新研究发现了脆性X综合征中意想不到的分子模式

脆性X综合征(fragile X syndrome, FXS)是一种遗传性疾病,据美国疾病控制和预防中心(CDC)估计,每7000名男性中就有1人受到影响,每11000名女性中就有1人受到影响。

2024-01-22

最长18个月无需光照,首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸,是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。

2023-08-22

分析17.6万人数据发现,代谢综合征与全因痴呆风险增加12%有关

该研究利用大样本数据发现,MetS与全因痴呆风险增加有关,在符合4条到5条MetS诊断标准的参与者中,这种相关性最明显。

2023-10-07