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上科大生命学院:研发症基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

用AAV递送抗体治疗症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

CDNF通过靶向内质网应激挽救症模型的运动神经元,延长寿命

这些实验结果表明,CDNF可能通过减少内质网应激反应来挽救渐冻症的运动神经元,从而减少细胞死亡。重要的是,内质网应激在我们所有的动物模型中都存在

2023-09-27

神济昌华:成功完成国内首例症患者AAV基因治疗及3个月随访

近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后

2023-09-11

Cell子刊:闫靖等人开发有希望的症治疗药物,可阻止运动神经元的损失并减轻疾病进展

研究证实了eNMDAR毒性是渐冻症发病机制的关键因素,而TwinF界面抑制剂可能为渐冻症患者提供一种有效的治疗选择。

2024-02-11

症新药!首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

首款症反义核苷酸疗法获批上市

当地时间4月25日,Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是首款针对AL

2023-04-26

曾2次遭FDA拒绝,症干细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?

近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA

2023-06-14

发现“症”用药潜在新靶点,可遏制蛋白质错误折叠!

最新的研究中,马耳他大学的研究人员观察到,当果蝇的SCFD1基因被敲低时,成年果蝇出现了运动障碍,SCFD1基因的强烈敲低则导致果蝇幼虫出现了肌肉收缩障碍和神经肌肉接头障碍,化蛹时显得更加僵硬和伸长。

2023-04-17