肥胖症
ROCK2抑制剂
KD025
慢性移植物抗宿主病
靶向药
Imcivree
Kadmon
cGVHD
Vanda
tasimelteon
史密斯-马吉利综合症
褪黑素受体激动剂
belumosudil
LEPR
MC4R激动剂
Protalix
ProCellEx
凯西集团
植物细胞蛋白表达系统
法布里病
pegunigalsidase alfa
瘦素受体
POMC
Rhythm
setmelanotide
前阿片黑素细胞皮质激素
SMS
遗传性血管水肿
liraglutide
GLP-1
saxenda
利拉鲁肽
诺和诺德
胆汁淤积症
家族性进行性肝内胆汁淤积症
IBATi
Albireo
odevixibat
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
青少年
Blueprint
berotralstat
BCD7353
BioCryst
血浆激肽释放酶抑制剂
疫苗
罗氏
甲状腺癌
Gavreto
pralsetinib
RET抑制剂
基石药业
Hetlioz
辉瑞 BioNTech联合研制的新冠疫苗获FDA紧急使用授权
美国食品药品监督管理局（FDA）批准由美国制药公司辉瑞（Pfizer）和德国BioNTech公司联合开发的新冠疫苗的紧急使用授权（EUA）申请。根据FDA发布的消息，FDA已确定Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗已符合签发EUA的法定标准。可用数据的总数提供了明确的证据，证明辉瑞-BioNTech联合开发的COVID
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat在美国和欧盟申请上市！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
青少年肥胖症新药！美国FDA批准诺和诺德GLP-1受体激动剂Saxenda(利拉鲁肽)：治疗12-17岁患者!
在2014年，Saxenda已被美国FDA批准，用于肥胖症或超重成人患者。
强效RET抑制剂！美国FDA批准Blueprint/罗氏Gavreto治疗甲状腺癌，基石药业拥有中国权利!
Gavreto具有“不限癌种”潜力，礼来Retevmo是第一个被批准的RET抑制剂。
遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!
Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！ROCK2抑制剂belumosudil美国进入审查：总缓解率＞70%
belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石，为患者带来有意义和持续的益处。
美国FDA加速批准创新靶向药RET抑制剂Pralsetinib扩展适应症，用于治疗甲状腺癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了创新靶向药RET抑制剂普拉替尼（pralsetinib）的扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者。这是肿瘤精准治疗领域的又一重要里程碑。普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RE
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。