基因疗法
原发性免疫缺陷病
活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征
APDS
PI3Kδ抑制剂
SRP-9001
Relyvrio
杜氏肌营养不良
DMD
leniolisib
Dupixent
CTX001
exagamglogene autotemcel
exa-cel
输血依赖型β地中海贫血
CRISPR基因编辑
镰状细胞病
2型炎症
度伐利尤单抗
结节性痒疹
AMX0035
渐冻症
超重
tirzepatide
GIP/GLP-1受体激动剂
肥胖症
Lytgobi
肝内胆管癌
FGFR抑制剂
futibatinib
VEGF
Eylea
Roctavian
ALS
肌萎缩侧索硬化症
valrox
A型血友病
阿柏西普
ROP
早产儿视网膜病变
iCCA
肝内胆管癌(iCCA)精准药物！美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
肥胖症新药！美国FDA授予礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro快速通道资格!
Mounjaro(tirzepatide)是美国FDA批准的第一个GIP/GLP-1受体激动剂，该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。
早产儿视网膜病变(ROP)新药！Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
首个结节性痒疹药物！美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
重度抑郁症迎来新曙光：美国FDA批准了一种神经刺激疗法
FDA批准的SAINT神经调节系统来了，或能打破现有的抑郁症治疗僵局。
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。