神经调节剂
Daxxify
JAK1抑制剂
Rinvoq
痉挛性斜颈
颈部肌张力障碍
SOD1基因突变
tofersen
肉毒杆菌毒素
nr-axSpA
乌帕替尼
AML
急性髓性白血病
FLT3抑制剂
FLT3-ITD阳性
心肌肌球蛋白别构抑制剂
mavacamten
放射学阴性中轴型脊柱关节炎
oHCM
梗阻性肥厚型心肌病
反义寡核苷酸
肌萎缩侧索硬化症
CD3xCD20
慢性肾脏病
CKD
肾性贫血
epcoritamab
大B细胞淋巴瘤
阴性症状
roluperidone
双特异性抗体
daprodustat
低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂
Menveo
脑膜炎奈瑟菌
脑膜炎球菌疫苗
高纯厚壁菌孢子
口服微生物组疗法
HIF-PHI
艰难梭菌感染
SER-109
精神分裂症
首个精神分裂症阴性症状治疗药物！roluperidone遭遇监管挫折：被美国FDA拒绝受理！
在美国，目前尚未批准治疗精神分裂症阴性症状的疗法。
大B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD3xCD20双特异性抗体epcoritamab在美欧进入审查：总缓解率63%！
epcoritamab是一种在研的IgG1双特异性抗体，可同时结合T细胞上的CD3和恶性B细胞上的CD20。
肾性贫血新药！葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat，达普司他)获美国FDA顾问委员会部分支持!
Duvroq(达普司他)是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），与罗沙司他(roxadustat，爱瑞卓®)是同一类药物，后者率先在中国获得全球首批。
首个口服微生物组疗法！SER-109(高纯厚壁菌孢子)获美国FDA优先审查：预防复发性艰难梭菌感染(rCDI)!
如果获得批准，SER-109将成为第一种获得美国FDA批准的口服微生物组疗法。
脑膜炎球菌疫苗！美国FDA批准Menveo单瓶制剂：无需配制，使用更方便!
Menveo单瓶制剂是一种即用型单瓶，将为医疗保健提供者提供一种更方便的选择。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
美国FDA批准Rinvoq(乌帕替尼)：首个治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)的JAK抑制剂!
Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的6个治疗适应症。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！Camzyos补充新药申请在美国进入审查：减少对室间隔减容术的需求!
Camzyos是美国FDA批准的首个心肌肌球蛋白抑制剂，靶向oHCM病理生理学。
白血病(AML)新药！第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查：治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
AML是最常见的成人白血病类型之一，FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中，与化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低22.4%，有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。