颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!

2022年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --Revance Therapeutics是一家专注于创新美学和治疗产品的生物技术公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Daxxify（DaxibotulinumtoxinA-lanm，A型肉毒杆菌毒素注射剂）的补充生物制品许可申请（sBLA）：用于治疗颈部肌张力障碍（cervical dystonia）。颈部肌张力障碍可在任何年龄发生，尽管大多数人在中年时首次出现症状。这种疾病影响到美国几十万成年人和儿童。

2022年9月，Daxxify获得美国FDA批准，用于暂时改善成人中度至重度皱眉纹（眉间纹）。根据Revance发布的公告，Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次就可以取得长期除皱的效果。来自有史以来最大规模3期临床项目令人信服的数据表明，Daxxify治疗使皱眉纹在临床上显著改善，具有持久效果和很高的患者满意度，安全且耐受性良好。Daxxify将帮助那些已经习惯了每3-4个月使用一次常规神经调节剂的患者，每年只需2次治疗即可实现全年效果。

Daxxify是Revance公司采用其专有的肽交换技术（Peptide Exchange Technology，PXT）开发的含有稳定肽制剂和高度纯化的A型肉毒杆菌毒素的新一代神经调节剂，并且不含有人血清白蛋白或动物成分。Daxxify能够安全且暂时地阻止神经冲动进入肌肉以减少其活动。作为新一代长效型神经毒素注射药物，Daxxify和目前常用的肉毒毒素注射产品相比，长效持久是其最大的特点。

颈部肌张力障碍（又称：痉挛性斜颈）是一种疼痛和致残的慢性疾病，颈部肌肉不自主地收缩，导致头部和颈部的异常运动和尴尬姿势。颈部肌张力障碍的一线治疗通常是神经调节剂（肉毒毒素）注射，但其他治疗可以包括口服药物、手术和补充疗法。神经调节剂阻断神经和肌肉之间的沟通，放松肌肉，从而缓解异常的非自愿运动和姿势。

目前，神经调节剂治疗颈部肌张力障碍的疗效持续期约为3个月。来关键性ASPEN 3期临床开发项目的数据证实，Daxxify治疗颈部肌张力障碍，疗效持续时间中位数长达半年（24周），可帮助患者从这种致衰性疾病中获得持久的症状缓解。

此次sBLA提交，得到了ASPEN 3期临床开发项目的数据支持，其中包括分别于2020年和2021完成的ASPEN-1研究和ASPEN-OLS研究。关键3期ASPEN-1研究的结果表明，Daxxify有潜力每年将颈部肌张力障碍治疗的频率降低50%，并在症状消除前提供长期疗效。ASPEN-1试验证明了与安慰剂相比，Daxxify的2种有效且耐受性良好的剂量水平（125U，250U）。患者和临床医生关于改善和治疗满意度的报告是一致的。125U剂量组和250U剂量组，疗效持续时间中位数分别为24.0周和20.3周。3期ASPEN-OLS研究的结果，加强了Daxxify的长期安全性和有效性（从ASPEN-1研究开始进行多达4次连续治疗）。在ASPEN-1研究中，125U剂量组和250U剂量组吞咽困难（1.6%，3.8%）和肌肉无力（4.8%，2.3%）的发生率较低，这2种不良事件与肉毒杆菌毒素治疗颈部肌张力障碍特别相关。

根据肌张力障碍医疗研究基金会（Dystonia Medical Research Foundation），颈部肌张力障碍是一种痛苦的疾病，颈部肌肉会不自觉地收缩，导致头部和颈部的异常运动和尴尬姿势。这些动作可以是持续的（强直的）、急促的（阵挛的）或组合的。颈部肌张力障碍（也称为痉挛性斜颈）可能是原发性的（这意味着它是唯一明显的神经系统疾病，有或没有家族史），也可能是继发性原因（如身体创伤）的结果。

截至2021年，治疗颈部肌张力障碍的美国和全球市场机会分别为3.25亿美元和4.38亿美元。此外，截至2021年，使用肉毒杆菌毒素治疗肌肉运动障碍的美国和全球市场机遇分别为9.3亿美元和12亿美元，其中包括颈部肌张力障碍和痉挛（上肢和下肢）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Revance Submits Supplemental Biologics License Application (sBLA) for DAXXIFY™ (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia