武田抗病毒药物maribavir在华获批临床，用于移植受者治疗CMV感染或疾病！
2020年4月30日讯 /生物谷BIOON/ --中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，武田制药（Takeda Pharma）的抗病毒药物在中国获得临床试验默示许可，适应症为：用于治疗巨细胞病毒（CMV）感染或疾病。maribavir属于名为苯并咪唑核苷的一类药物，该药是一种口服可生物利用的抗病毒疗法，目前正处于III期临
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam显著提高1型SMA婴儿生存率、改善运动里程碑！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性全球FIREFISH Part 2研究（NCT02913482）的一年数据。结果显示，研究达到主要终点：risdiplam显著改善了1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑。这些数据被选入第72届美国神经病学学会（AAN）
肺癌精准治疗！武田强效EGFR小分子酪氨酸激酶抑制剂mobocertinib获美国FDA突破性药物资格！
2020年04月27日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mobocertinib（TAK-788）突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体（EGFR）第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。目前，针对这种特殊类型的NSCLC，
黑色素瘤免疫治疗！百时美施贵宝/Nektar明星免疫刺激疗法bempeg获美国FDA孤儿药资格！
2020年04月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日授予Nektar Therapeutics免疫刺激疗法bempegaldesleukin（bempeg，NKTR-214）孤儿药资格（ODD），用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。目前，百时美施贵宝（BMS）正与Nektar Therapeutics合作开发bempeg与抗PD
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)在美国进入审查，逆转肾功能恶化！
2020年04月23日讯 /生物谷BIOON/ --Mallinckrodt是一家总部位于英国的全球性专业制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理terlipressin（特利加压素）的新药申请（NDA），该药用于治疗1型肝肾综合征（HRS-1）。今年3月17日，该公司宣布，已完成terlipressin NDA的滚动提交。FDA已指
TransCon人生长激素获得美国和欧盟孤儿药资格认定
Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定，用以治疗生长激素缺乏症（GHD）。TransCon人生长激素是生长激素的研究性长效前药，目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。TransCon人生长激素通过释放相同的生
Cell综述深度解读！机器学习如何带来生物医学研究的变革！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志Cell上题为“How Machine Learning Will Transform Biomedicine”的综述文章中，来自俄勒冈健康科学大学的研究人员论述了机器学习技术在改善疾病诊断和治疗方面的应用，文章中，研究人员概述了机器学习如何改变生物医学三大领域的，即临床诊断、精准疗
首个1型神经纤维瘤病药物！阿斯利康激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)疗效显著，持续缩小肿瘤体积
2020年04月21日讯 /生物谷BIOON/ --近日，评估阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药Koselugo（selumetinib）用于1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤（PN）的开放标签II期SPRINT Stratum 1试验（NCT01362803）的结果在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》
恶性胸膜间皮瘤(MPM)重大进展！BMS免疫组合Opdivo+Yervoy一线治疗III期临床显著延长总生存期！
2020年04月21日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日宣布，评估抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）一线治疗恶性胸膜间皮瘤（MPM）的关键III期CheckMate-743研究达到了总生存期（OS）主要终点。CheckMat
甲旁减(HP)新药！长效替代疗法TransCon PTH展现强劲疗效，治疗4周摆脱标准护理(钙+维D)！
2020年04月20日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日公布了甲状旁腺激素(PTH)长效前体药物TransCon PTH全球性II期临床试验PaTH Forward四周固定剂量双盲部分的阳性顶线结果。该试验正在评估TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症（hypoparathyroidism，HP）成人患者