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囊性纤维化新药!Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即,治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者!

2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Kalydeco(ivacaftor)标签扩展,纳入治疗:年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在R11

2020-05-05