PAH
剪接修饰剂
SMN2
罗氏
运动神经元存活基因
CD38
SMA
脊髓性肌萎缩症
risdiplam
成人斯蒂尔病
Ilaris
斯蒂尔病
诺华
CD20单克隆抗体
daratumumab
兆珂
Uplizna
NMOSD
Viela Bio
单抗
豪森药业
神经脊髓炎频谱障碍
inebilizumab
CD19
多发性骨髓瘤
canakinumab
强生
皮下注射
达雷妥尤单抗
Darzalex Faspro
阿葡糖苷酶α
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Ultomiris
DLBCL
Karyopharm
SINE
selinexor
ravulizumab
C5抑制剂
TGF-β
sotatercept
百时美施贵宝
肺动脉高压
Alexion
Xpovio
弥漫性大B细胞淋巴瘤
avalglucosidase alfa
肿瘤性骨软化症
庞贝病
赛诺菲
Acceleron
酶替代疗法
协和麒麟
Ultragenyx
核输出抑制剂
德琪医药
Crysvita
FGF-23
TIO
AOSD
肺动脉高压(PAH)创新药！Acceleron/百时美施贵宝TGF-β配体陷阱sotatercept II期临床成功！
sotatercept旨在作为TGF-β超家族成员的一种选择性配体陷阱，以重新平衡PAH的关键驱动因子——BMPR-II信号传导。
全球首个长效C5抑制剂！Alexion公司每周一次Ultomiris皮下制剂III期临床获得成功！
Ultomiris皮下制剂在药代动力学(PK)方面非劣效于已批准的Ultomiris静脉制剂(IV)。
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio美国获批新适应症，德琪医药引入中国开发！
Xpovio是被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
罕见病新药！赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准：第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物！
Ilaris通过阻断白细胞介素-1（IL-1）发挥作用，这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床：血液学缓解率高达92%
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗剂！美国FDA批准CD19单抗Uplizna，豪森药业引进中国!
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。