罗氏
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
SMN2
剪接修饰剂
SMA
武田
risdiplam
赛诺菲
法布里病
Fabrazyme
默克
酶替代疗法
RoActemra
BiTE
ALL
Blincyto
安进
急性淋巴细胞白血病
雅美罗
间质性肺病
胆管癌
SSc-ILD
托珠单抗
系统性硬化症
Actemra
TGF-β
遗传性血管水肿
单抗
Apellis
pegcetacoplan
PNH
Takhzyro
lanadelumab
Maribavir
巨细胞病毒
移植
HAE
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
bintrafusp alfa
默沙东
M7824
PD-L1
CMV
透明细胞肾细胞癌
缺氧诱导因子
ccRCC
HIF-2α抑制剂
MK-6482
VHL综合征
肿瘤免疫疗法
巨细胞病毒(CMV)新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir已获批启动临床试验，治疗CMV感染或疾病。
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro在日本申请上市：治疗≥12岁患者预防HAE发作!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
诺奖靶点新药！默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan获美国FDA优先审查：治疗罕见肾癌！
belzutifan（MK-6482）用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
双功能免疫疗法！默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力！
bintrafusp alfa将一种转化生长因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中，旨在同时阻断肿瘤微环境中的2条免疫抑制途径TGF-β和PD-L1。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
法布里病新药！赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
罗氏Actemra/RoActemra(托珠单抗)获批：首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
治疗SSc-ILD方面，勃林格殷格翰口服酪氨酸激酶抑制剂Ofev(尼达尼布)是首个获批的药物。
BiTE免疫疗法！安进Blincyto治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)儿科患者3期临床疗效显著!
在高危、首次复发B-ALL儿科患者中，与巩固化疗相比，Blincyto显著延长了无事件生存期。