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慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病
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Nature解读！一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
异体干细胞疗法！武田darvadstrocel日本申请上市：治疗管腔克罗恩病(CD)患者的复杂肛周瘘!
darvadstrocel是一种异体扩增脂肪干细胞，已在欧洲上市，商品名为Alofisel。
膀胱癌创新疗法！新型靶向免疫毒素Vicineum获美国FDA优先审查，齐鲁制药引进中国开发!
Vicineum是一种重组免疫毒素，属于下一代抗体偶联药物(ADC)。
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)新药！美国FDA批准辉瑞Panzyga(注射用人类免疫球蛋白)!
CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变，静脉给药免疫球蛋白(IVIg)是最常用的一线治疗药物。
抗病毒新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者巨细胞病毒(CMV)感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir于2020年4月获得临床试验默示许可，用于治疗CMV感染或疾病。
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟获批：将成临床新护理标准！
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂Ukoniq获美国FDA批准！
Ukoniq是第一款也是唯一一款口服、每日一次PI3Kδ/CK1-ε抑制剂。
肺癌精准治疗！美国FDA批准默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
2020年3月，Tepmetko在日本获得全球首批。
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。