罗氏
武田
胆管癌
HIF-2α抑制剂
MK-6482
缺氧诱导因子
VHL综合征
ccRCC
Soliris
Apellis
遗传性血管水肿
pegcetacoplan
PNH
透明细胞肾细胞癌
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
bintrafusp alfa
SMN2
SMA
剪接修饰剂
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
risdiplam
默克
M7824
单抗
PD-L1
TGF-β
肿瘤免疫疗法
默沙东
HAE
信达生物
pemigatinib
BioMarin
C型利钠肽
FGFR3
Incyte
FGFR
Polivy
DLBCL
中外制药
弥漫性大B细胞淋巴瘤
淋巴瘤
vosoritide
软骨发育不全症
巨细胞病毒
Maribavir
移植
CD79b
lanadelumab
CMV
子宫内膜癌
Lenvima
乐卫玛
仑伐替尼
卫材
Takhzyro
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy获日本批准：治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获日本批准，信达生物引进中国!
信达生物拥有大中华区权利，Pemazyre是第一个获批治疗胆管癌的靶向药物，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
子宫内膜癌新药！卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(乐卫玛)获孤儿药资格！
最近，子宫内膜癌治疗迎来重大突破：“靶向+免疫”组合Keytruda+Lenvima验证性3期研究获得成功!
巨细胞病毒(CMV)新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir已获批启动临床试验，治疗CMV感染或疾病。
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro在日本申请上市：治疗≥12岁患者预防HAE发作!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
诺奖靶点新药！默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan获美国FDA优先审查：治疗罕见肾癌！
belzutifan（MK-6482）用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
双功能免疫疗法！默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力！
bintrafusp alfa将一种转化生长因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中，旨在同时阻断肿瘤微环境中的2条免疫抑制途径TGF-β和PD-L1。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。