高氨血症
甲基丙二酸血症
CF
Kalydeco
Trikafta
Symdeko
丙酸血症
Recordati
曲前列尼尔
United Therapeutics
联合治疗
肺动脉高压
Carbaglu
Vertex
囊性纤维化
lonafarnib
Eiger
Zokinvy
早衰症
法尼基化
早衰蛋白
胆汁淤积症
家族性进行性肝内胆汁淤积症
IBATi
Albireo
odevixibat
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
Tyvaso
肥胖症
JAK2抑制剂
Inrebic
百时美施贵宝
骨髓纤维化
MZL
FL
fedratinib
高胆固醇血症
Evkeeza
evinacumab
HoFH
LDL-C
再生元
PI3Kδ
TG Therapeutics
默克
非小细胞肺癌
Imcivree
MC4R激动剂
setmelanotide
Rhythm
tepotinib
NSCLC
umbralisib
Ukoniq
滤泡性淋巴瘤
边缘区淋巴瘤
MET
ANGPTL3
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟获批：将成临床新护理标准！
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂Ukoniq获美国FDA批准！
Ukoniq是第一款也是唯一一款口服、每日一次PI3Kδ/CK1-ε抑制剂。
肺癌精准治疗！美国FDA批准默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
2020年3月，Tepmetko在日本获得全球首批。
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。
肺动脉高压新药！Tyvaso DPI(曲前列素，干粉吸入器)安全有效：媲美Tyvaso雾化剂！
Tyvaso DPI是目前正在开发的Tyvaso的下一代干粉配方。如果获得批准，Tyvaso DPI有望提供比传统雾化Tyvaso疗法更方便的给药方法。
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩大适用人群(6-11岁)!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查！
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。