制药
efgartigimod
Vyvgart
基因疗法
A型血友病
全身型重症肌无力
gMG
奥密克戎
新冠疫苗加强针
FcRn
valrox
Roctavian
慢性髓性白血病
asciminib
STAMP抑制剂
Scemblix
CML
Venclyxto
CLL
Imbruvica
慢性淋巴细胞白血病
COVID-19疫苗
欣安立适
DMD
HDAC抑制剂
givinostat
乳腺癌
杜氏肌营养不良
bepirovirsen
乙肝
反义寡核苷酸疗法
乙肝表面抗原
HER2阳性
抗体偶联药物
放射学阴性中轴型脊柱关节炎
Shingrix
带状疱疹疫苗
乌帕替尼
nr-axSpA
Enhertu
JAK1抑制剂
Rinvoq
功能性治愈
乙肝功能性治愈希望！反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
HER2阳性乳腺癌新药！阿斯利康/第一三共Enhertu在欧盟即将获批：疗效优于罗氏Kadcyla!
Enhertu将成为新的护理标准，与Kadcyla相比在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。
艾伯维JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟CHMP支持批准：治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)!
Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的5个治疗适应症。
带状疱疹疫苗！GSK在日本提交Shingrix(欣安立适)申请：用于≥18岁免疫功能低下成年人群!
Shingrix是第一个被批准用于免疫功能低下人群的带状疱疹疫苗。
COVID-19疫苗！辉瑞/BioNTech公布2种适应性候选疫苗：针对奥密克戎产生强烈免疫应答!
2种奥密克戎适应性COVID-19候选疫苗（Omicron-adapted COVID-19 vaccine）：一种是单价疫苗，另一种是二价疫苗。
全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批，再鼎医药引进中国!
Vyvgart已在美国和日本获批，该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
白血病(CLL)一线治疗！欧盟CHMP推荐批准全口服固定疗程Imbruvica+Venclyxto(伊布替尼+维奈克拉)!
Imbruvica与Venclyxto具有互补的作用机制，前者是一款口服BTK抑制剂，后者是一款口服BCL-2抑制剂。
白血病(CML)新药！欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。