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嗜酸性粒细胞疾病靶向疗法!葛兰素史克Nucala(美泊利单抗)获欧盟CHMP积极审查意见:治疗3个新适应症!

Nucala是首个IL-5靶向疗法,在美国已被批准治疗4种嗜酸性粒细胞疾病。

2021-09-19

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-09-16

罕见肝病新药!口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市:治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!

maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-09-14

胃食管腺癌(GEA)新药!HER2双特异性抗体zanidatamab一线治疗HER2阳性GEA:总缓解率68.2%!

2018年11月,百济神州签订4亿美元协议,获得zanidatamab在亚洲(除日本外)、澳大利亚、新西兰的独家权利。

2021-09-14

首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物!Oxbryta儿科适应症&分散片剂型获美国FDA优先审查!

Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物,这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。

2021-09-08

罕见肾脏病新药!双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂sparsentan 3期临床:疗效显著优于厄贝沙坦!

在治疗IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化(FSGS)方面,sparsentan有潜力成为监管批准的第一种疗法。

2021-09-08

罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:显著改善神经损害&生活质量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-09-08

首个甲状腺眼病(TED)药物!IGF-1R靶向单抗Tepezza进入4期临床:治疗慢性(非活动性)TED患者!

Tepezza是唯一被批准治疗TED的药物,将改变临床治疗格局。

2021-09-08

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。

2021-09-07

罕见病新药!欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂,由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

2021-09-06