Vertex
百时美施贵宝
RCC
肾细胞癌
Aurinia
voclosporin
Opdivo
狼疮性肾炎
Exelixis
免疫触发剂
Immunicum AB
同种异体
树突状细胞
Cabometyx
软组织肉瘤
环孢菌素A
系统性红斑狼疮
HIV
cabotegravir
利匹韦林
强生
葛兰素史克
艾滋病
Cabenuva
间质性肺病
ILD
Esbriet
pirfenidone
吡非尼酮
罗氏
ilixadencel
DC
抗体
卫材
渤健
阿尔茨海默
VX-880
1型糖尿病
β淀粉样蛋白
aducanumab
丙酸血症
Recordati
甲基丙二酸血症
高氨血症
AD
干细胞
细胞疗法
odevixibat
IBATi
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
胆汁淤积症
家族性进行性肝内胆汁淤积症
Albireo
囊性纤维化
CF
胰岛
Kalydeco
Symdeko
Trikafta
Carbaglu
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
阿尔茨海默(AD)新药！渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体aducanumab审查期遭美国FDA延长3个月!
aducanumab有潜力成为第一个有意义地改变AD进程、减缓AD临床病情下降的疗法。
干细胞疗法治疗1型糖尿病！美国FDA批准Vertex临床测试干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法!
VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，有潜力恢复胰岛细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩大适用人群(6-11岁)!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查！
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
新型细胞疗法！美国FDA授予同种异体活化树突细胞ilixadencel孤儿药资格，治疗软组织肉瘤(STS)!
ilixadencel是一种通用型免疫触发剂，可产生大量强有力的免疫刺激因子。
晚期肾癌“免疫+靶向”一线治疗！Opdivo+Cabometyx方案获美国FDA批准，疗效击败Sutent!
在3期临床中，Cabometyx+Opdivo方案疗效击败Sutent(索坦)。
首个狼疮性肾炎(LN)口服药物！新型同类最佳钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis获得美国FDA批准！
葛兰素史克Benlysta(倍力腾)是第一个治疗LN的药物，Lupkynis是第一个LN口服药物。
罕见肺病新药！罗氏Esbriet(吡非尼酮)获美国FDA优先审查，治疗无法分类的间质性肺病(uILD)!
Esbriet已被批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。
艾滋病治疗革命，365天变12天！全球首个每月注射一次的完整长效方案Cabenuva获美国FDA批准！
在欧盟，这款长效疗法可每个月或每2个月给药一次，全年给药12次或6次。