casimersen
45号外显子
DMD
Sarepta
外显子跳跃
默沙东
错配修复缺陷
可瑞达
帕博利珠单抗
微卫星不稳定
结直肠癌
杜氏肌营养不良
Ascendis
右美沙芬
Axsome
安非他酮
激越
阿尔茨海默氏症
AXS-05
氟苯丙胺口服液Fintepla
TransCon hGH
生长激素
生长激素缺乏症
维昇药业
MSI-H
Keytruda
UX007
Ultragenyx
七碳脂肪酸甘油三酯
长链脂肪酸氧化代谢病
Bavencio
LC-FAOD
Dojolvi
2020
FDA
创新药
美国
PD-L1
尿路上皮癌
Phesgo
Perjeta
乳腺癌
罗氏
dMMR
Herceptin
HER2阳性
肿瘤免疫疗法
膀胱癌
辉瑞
默克
新冠疫苗指南
FDA发布新冠疫苗指南 需证明50%有效性
周二,美国FDA发布一项即时有效的指南,名为“预防COVID-19疫苗的开发和许可”,以帮助和促进及时开发安全有效的疫苗,涉及生产、非临床和临床研究以及许可后的建议和要求。FDA表示,对于一种针对COVID-19广泛使用的疫苗,它希望发起人能够证明:该疫苗在安慰剂对照试验中至少有50%的有效性。同一天,参议院卫生、教育、劳工和退休金委员会的听证会
【盘点】2020年上半年美国FDA批准的24创新疗法,6款已被中国药企引入大中华区开发!
2020年上半年,FDA共批准了24款创新疗法,6个被引入大中华区开发。
罕见病20年重大成果!美国FDA批准Dojolvi:第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物!
LC-FAOD是一种罕见的遗传病,患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量,Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。
膀胱癌重磅消息!默克/辉瑞Bavencio一线维持治疗适应症获美国FDA批准,显著延长生存期!
Bavencio是第一个在III期试验中一线治疗UC显著延长总生存期(OS)的免疫疗法。
HER2+乳腺癌重大创新!罗氏Perjeta+赫赛汀固定剂量皮下制剂Phesgo获美国FDA批准,给药仅5-8分钟
这是罗氏第一次将2种单抗结合起来,可通过单次皮下注射给药,大幅缩短给药时间。
结直肠癌精准医疗!默沙东Keytruda获美国FDA批准单药一线治疗MSI-H/dMMR患者,将改变治疗模式
提交申请不到1个月获批,Keytruda有潜力改变一线治疗MSI-H结直肠癌患者的治疗模式。
杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。
儿童生长激素缺乏症新药!新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市,中国处于III期临床!
目前,维昇药业正在中国开展III期临床试验,该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素,每周一次使用。
FDA批准氟苯丙胺口服液Fintepla
6月27日,FDA批准了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla(原ZX008)用于2岁以上Dravet综合征。这个批准是根据两个双盲对照试验结果,Fintepla在标准疗法背景上比安慰剂减少50-60%每月痉挛次数,减少至少50%癫痫次数的比例也显着高于安慰剂。虽然在总共700多人的临床试验中并未发现这个剂量的Fintepla造成任何心脏
治疗阿尔茨海默(AD)激越!美国FDA授予AXS-05(右美沙芬/安非他酮调释剂)突破性药物资格!
目前,尚无治疗AD激越的药物,II/III期临床显示,AXS-05可快速、实质性、显著改善AD激越。