打破尘封！肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
NAR：开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统
研究人员合成了一种名为L687的新型化合物，其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道，当钙离子通过开放通道流入细胞时，其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
放疗响应药物领域获得新进展
该工作基于有机光致电子转移（PET）原理开发出一种新型、高效的放疗射线响应的基团，并成功应用于抗体偶联药物（ADC）的设计中，解决传统ADC药物脱靶及释放效率低的问题。
4月 Nature杂志不得不看的重磅级亮点研究！
科学家成功调回癌细胞时钟 有望提出癌症疗法新范式、新发现！大脑形成长期记忆或许需要产生DNA损伤、科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法
Nature：抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症
全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限，五年生存率仅为7%～38%。
Phytomedicine：新研究发现生长于我国新疆的藏掖花，其中的有效成分蓟苦素可促进轴突再生
定期给实验小鼠和大鼠适量注射蓟苦素，可以显著加快瘫痪和神经病变的康复速度。
PNAS：新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史，但其有效性一直受到质疑。
Science：新研究有望开发出比帕罗韦德更有效的PLpro抑制剂
候选药物中最有效的是一种名为Jun12682的化合物，它能抑制多种SARS-CoV-2毒株，包括能抵抗帕罗韦德治疗的SARS-CoV-2毒株。