生物产业
酶替代疗法
滤泡性淋巴瘤
CAR-T细胞治疗
功能性治愈
FL
Yescarta
B细胞耗竭剂
复发型多发性硬化症
Kesimpta
奥法妥木单抗
乙肝
CD19
反义寡核苷酸疗法
乳腺癌
HER2阳性
抗体偶联药物
Enhertu
givinostat
HDAC抑制剂
乙肝表面抗原
bepirovirsen
杜氏肌营养不良
DMD
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幼年银屑病关节炎
Cosentyx
Nexviadyme
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酸性鞘磷脂缺乏症
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Xenpozyme
庞贝病
司库奇尤单抗
幼年特发性关节炎
CD3
talquetamab
GPRC5D
免疫治疗
双特异性抗体
多发性骨髓瘤
附着点炎相关关节炎
JIA
ERA
非小细胞肺癌
首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!
Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
幼年特发性关节炎(JIA)新药！欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)：治疗JIA的2种亚型！
JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）是JIA的亚型。
早期肺癌治愈疗法！Imfinzi+化疗3期临床：治疗可切除肺癌(NSCLC)，显著提高病理学完全缓解率(pCR)!
在可切除的NSCLC患者中，与新辅助化疗相比，Imfinzi联合新辅助化疗使病理学完全缓解率（pCR）有统计学上显著且有意义的改善。此外，主要病理学应答（MPR）也有显著改善。
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。
CD19 CAR-T细胞疗法！欧盟批准吉利德Yescarta：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)，总缓解率91%!
在先前接受过三线或以上系统治疗复发或难治性FL患者，总缓解率(ORR)为91%，完全缓解率(CR)为77%，治疗后24个月有56%的患者仍处于缓解状态。
乙肝功能性治愈希望！反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
HER2阳性乳腺癌新药！阿斯利康/第一三共Enhertu在欧盟即将获批：疗效优于罗氏Kadcyla!
Enhertu将成为新的护理标准，与Kadcyla相比在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。