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首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。

2023-10-12

Molecular Therapy: Nucleic Acids!PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。

2022-12-09

一年皮下注射2次!siRNA降胆固醇药物Leqvio:治疗4年,显著持久降低LDL-C!

Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物。

2022-11-11

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默

反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸,由化学修饰的核苷酸组成,位于DNA中央部分的两侧,主要通过硫代磷酸连接。

2022-09-13

小核酸药物: 安全高效沉默胎盘sFlt1的siRNA化学优化

子痫前期(PE)影响全世界高达10%的人类怀孕,是孕产妇和胎儿死亡和发病率的主要原因。患有PE的妇女在怀孕20周后患上高血压,通常伴有蛋白尿。

2022-08-29

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

siRNA降脂疗法!安进olpasiran 2期临床:12周皮下注射一次,Lp(a)显著降低90%以上!

olpasiran是一种小干扰RNA(siRNA),旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成,这是Lp(a)的关键成分,与心血管事件的风险增加相关。

2022-06-02

新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20