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Echs1缺失
线粒体短链烯脂酰辅酶 A 水合酶 1 缺乏症（ECHS1D）
代谢重编程
PMVK-SP1轴
侧耳再次给药
腺相关病毒（AAV）
胆道闭锁（BA）
细胞外基质（ECM）
胆管反应（DR）
胶质瘤
缺氧压力
溶酶体钙转运蛋白TMEM165
肝细胞癌（HCC）
上皮性卵巢癌
癌细胞
微卫星稳定型结直肠癌（MSS CRC）
活性氧（ROS）
葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6PD）
靶向PGE2-感觉神经轴
高脂饮食
靶向TMEM184A
靶向跨膜蛋白（TMEM）
NAIVE试验
免疫检查点抑制剂
乳腺癌(BC)
VG161
溶瘤1型单纯疱疹病毒
放射治疗（RT）
癌症恶病质
选错脂肪可能要命！《Science》发现LKB1突变肺癌会释放前列腺素引发厌食信号，普通高脂饮食可放大这一反应加速恶病质发生
该研究首次揭示了周围神经系统在癌症恶病质中的关键作用，将恶病质的驱动机制从“体液因子”转向“局部神经信号”。
Cell Death & Differ：南昌大学边学利团队发现肝细胞癌化疗增敏新策略
作者的研究揭示了G6PD的翻译后调控是一种潜在的代谢脆弱性，并表明靶向破坏该信号轴可能是颠覆HCC氧化还原适应性的一个有前景的策略。
Autophagy：广州中医药大学王伟等发现MSS结直肠癌免疫治疗新策略，靶向TMEM184A自噬轴恢复MHC-I抗原呈递
本研究提示，靶向TMEM184A或其相关的自噬通路，或可恢复MHC-I缺陷型肿瘤的抗原呈递功能，为克服多种恶性肿瘤的适应性免疫耐受提供一种潜在联合治疗策略。
Adv Sci：浙江大学代志军等揭示乳腺癌溶瘤免疫治疗新方案，VG161联合放疗通过GADD34/HVEM轴协同增效
本研究提出假说：RT与VG161联用可协同提升病毒复制效率与抗肿瘤免疫水平，并通过系列临床前实验验证该假说，为VG161拓展乳腺癌临床治疗应用提供理论依据。
IF=81！晚期卵巢癌新辅助治疗新探索：浙江大学周建维等团队发现替利珠单抗联合化疗展现潜力
这项研究首次在前瞻随机框架下验证了替利珠单抗联合铂类新辅助化疗在晚期上皮性卵巢癌中的可行性。
Sci Adv：代谢酶的“兼职”致癌使命，中山大学肖非等发现PMVK通过磷酸化SP1重编程脂质代谢驱动肝癌
该研究结果揭示了PMVK-SP1轴是脂质代谢重编程和肝癌发生的核心驱动因素，强调了其作为HCC中一个极具吸引力的治疗靶点。
Nat Communi：罕见脑病的"巴豆酰化开关"，刘长梅/陈厚早/滕兆乾揭示Echs1缺失如何通过组蛋白修饰切断神经发生
本研究阐明了Echs1-H3K9cr-Atf4-Fasn信号轴：该通路通过表观遗传重编程将代谢异常与神经发生障碍关联在一起，同时提示TUDCA可作为ECHS1D潜在治疗药物。
Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。
PNAS：中国科学技术大学仓春蕾等揭示胶质瘤治疗新靶点，靶向溶酶体钙转运蛋白TMEM165阻断缺氧适应与肿瘤进展
研究结果表明，TMEM165是一种溶酶体定位的缺氧响应蛋白，能够整合钙信号与代谢及应激反应通路，从而建立了氧供应、溶酶体功能与肿瘤适应之间的机制性联系。
Adv Sci：南京医科大学唐维兵等团队揭示胆道闭锁诊断与治疗新靶点
研究证实，胆道闭锁（BA）中NCAM1⁺EpCAM⁺HPC发生增殖扩增，且该类细胞存在α-突触核蛋白聚集；该现象会提升细胞对GSH相关氧化还原失衡的易感性，最终诱发病理性胆管异常再生。