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脊髓性肌萎缩症
SMA
Evrysdi
利司扑兰
结节性痒疹
度伐利尤单抗
PT027
Dupixent
2型炎症
AML
急性髓系白血病
CAR-T细胞疗法
Carvykti
西达基奥仑赛
BCMA
多发性骨髓瘤
Tibsovo
IDH1抑制剂
艾伏尼布
布地奈德
沙丁胺醇
放射学阴性中轴型脊柱关节炎
中轴型脊柱关节炎
AxSpA
乌帕替尼
AS
Rinvoq
nr-axSpA
强直性脊柱炎
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降脂
外用异维甲酸
炎症
哮喘
TMB-001
先天性鱼鳞病
olpasiran
载脂蛋白(a)
Lp(a)
JAK抑制剂
中轴型脊柱关节炎(axSpA)新药!艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)3期项目成功!
在2项研究中,Rinvoq治疗组患者在疾病症状和体征、疼痛、功能、疾病活动、健康相关生活质量、MRI检测到的SI关节炎症(nr-axSpA患者)和MRI检测到的脊柱炎症(AS患者)均有显著改善。
siRNA降脂疗法!安进olpasiran 2期临床:12周皮下注射一次,Lp(a)显著降低90%以上!
olpasiran是一种小干扰RNA(siRNA),旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成,这是Lp(a)的关键成分,与心血管事件的风险增加相关。
先天性鱼鳞病(CI)新药!美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
在2b期对照研究中,TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低,以及良好的安全性。
ACS AMI | 聚多酚衍生的纳米颗粒用于炎症性肠病治疗
本工作构建了一种基于儿茶酚的核壳结构(MPDA-siRNA@CaP)纳米医药系统
合成生物学爆火,AI强力入局带来创造万物的可能性
随着AI技术的逐渐成熟,一个高效且低成本的蛋白质研发时代即将到来。
哮喘新药!PT027(沙丁胺醇+布地奈德)在美国申请上市:显著降低哮喘严重恶化风险!
PT027由阿斯利康与Avillion合作开发,该药是一种潜在首创吸入固定剂量SABA/ICS组合产品,由沙丁胺醇和布地奈德组成。
结节性痒疹创新药!Dupixent(度伐利尤单抗)获美国FDA优先审查:显著减轻瘙痒和皮损!
Dupixent是第一种在结节性痒疹3期临床试验中显示阳性结果的药物,证实了靶向IL-4和IL-13(2型炎症的关键和中心驱动因素)治疗瘙痒和皮损的潜在益处。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰):治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人,治疗SMA。
白血病(AML)新药!美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者,已在国内上市!
基石药业拥有Tibsovo大中华区权利,该药于2022年2月获批上市,治疗复发或难治性IDH1突变AML患者。
BCMA CAR-T细胞疗法!欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛):治疗多发性骨髓瘤(MM)!
Carvykti是首个国内自主研发在海外获批上市的细胞疗法。