Oxlumo
pH
原发性高草酸尿症
lumasiran
RNAi
Alnylam
造血干细胞移植
CymaBay
PBC
PPARδ激动剂
血栓性微血管病
Omeros
narsoplimab
MASP-2
seladelpar
HSCT
TMA
etranacogene dezaparvovec
ITP
rilzabrutinib
免疫性血小板减少症
赛诺菲
BTK抑制剂
基因疗法
AMT-061
B型血友病
非典型溶血性尿毒综合征
uniQure
原发性胆汁性胆管炎
PNH
tebentafusp
T细胞受体
葡萄膜黑色素瘤
Eiger
TCR
Immunocore
Eton
氢化可的松
肾上腺皮质功能不全
IMCgp100
lonafarnib
Zokinvy
C5抑制剂
Alkindi Sprinkle
ravulizumab
Ultomiris
Alexion
aHUS
早衰症
早衰蛋白
法尼基化
阵发性夜间血红蛋白尿
首个口服氢化可的松颗粒剂！Alkindi Sprinkle在美国上市，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
40年来首个重大突破！新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
全球首个早衰症药物！美国FDA批准首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy：将死亡风险降低60%！
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
全球第三款RNAi疗法！Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。