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  • 罕见病新药速递!alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

  • alnylam又一RNAi疗法获顶线临床数据

     2018年4月14日,alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果,与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率,如果正在进行的III期临床数据出色alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症(Acute Hepatic Por

  • 赛诺菲携手alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

    近日有消息称,法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症I型,近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,具有显着的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。Lumasi

  • alnylam:从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性?

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样,RNAi疗法也会产生脱靶效应,而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前,alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究,并且找出降低

  • 赛诺菲和alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请

     12月18日,赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi(RNA干扰)药物领先开发商alnylam Pharmaceuticals表示,双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请(MAA)。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白(TTR)的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR amyloidosis)成人患者的RNAi疗法。Pa

  • alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果

     11月3日,致力于RNAi疗法的alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症(PH1)RNAi疗法药物lumasiran(前代号为ALN-GO1)正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上,alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列(6-19岁)B部分的最初数据。该部分试验属于随

  • alnylam与Vir达成10亿美元协议,开发治疗乙肝(HBV)的新型RNAi疗法

     2017年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --RNAi疗法开发领域的领军企业alnylam近日与美国加州初创生物技术公司Vir签署了一份价值高达10亿美元的协议,开发和营销RNAi疗法用于感染性疾病的治疗,包括慢性乙型肝炎(HBV)。双方将推进alnylam公司的HBV项目,同时将合作开发多达4个额外的RNAi疗法治疗存在高度未满足医疗需求的其他感染性疾病。alnylam公司首席

  • RNAi疗法再爆安全问题 alnylam血友病疗法因患者死亡暂停

    RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司alnylam近日遭受重创,该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目,其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗,但因发生患者死亡事件,项目紧急叫停;givosiran开发用于急性肝卟啉症(AHP)的治疗,目前一切顺利,预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran

  • alnylam叫停revusiran临床,RNAi平台受到质疑

    投资者最讨厌模棱两可,但公司依然未澄清数据,说明数据可能比模棱两可更严重。投资者担心其整个RNAi技术平台可能有问题,alnylam股票今天被腰斩。

  • RNAi疗法再遭重创 alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

    著名基因疗法开发者alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响,公司股价暴跌41%,RNAi疗法再受重创。