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  • B型血友病基因疗法!uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

    2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(

  • B型血友病基因疗法!uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据,结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中,接受AMT-060治疗的

  • 重大打击!uniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera

    如果有人要评出医药发展史上最为坎坷的疗法的话,那么基因疗法或许是最有利竞争者。经过了多年的研究,业界对于这种从基因水平上治疗疾病的方法还是心存疑虑。而最近FDA则又给了这一疗法一记重击。三个月前,FDA要求

  • uniQure罕见病基因疗法挺进临床三期研究

    荷兰著名基因疗法开发者uniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据,将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响,公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。

  • BMS继续投资uniQure,布局基因治疗领域

    荷兰制药公司uniQure 与百时美施贵宝(BMS)联手开展合作,开发治疗心衰的基因疗法。为此BMS再次投入了5300万美元,其中一部分钱用来获得uniQure的130万份股票。

  • 欧洲基因疗法先驱uniQure在美增设工厂

    2013年8月3日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲基因疗法先驱uniQure公司日前宣布将在美国Lexington增设一处生产基因疗法产品的工厂以与其位于荷兰阿姆斯特丹的工厂互补并拓展其业务。这次计划,公司得到了投资公司多大1000万美元的投资。该处工厂将计划用于生产治疗腺病毒相关病毒基因疗法所需要的药物。 uniQure公司是第一个开发出获得通过了的基因疗法的公司。

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